课题基金 / 基金详情

Rett症候群・MECP2重複症候群に対する発現量調整可能なAAV遺伝子治療開発

Rett症候群・MECP2重複症候群に対する発現量調整可能なAAV遺伝子治療開発
开发可调节Rett综合征/MECP2重复综合征表达水平的AAV基因疗法
批准号：
22K07896
负责人：
小島 華林
金额：
$2.75万
依托单位：
Jichi Medical University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2022
资助国家：
日本
项目状态：
未结题
起止时间：
2022-04-01 至 2025-03-31
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22K07896/
关键词：
MECP2Rett症候群AAV遺伝子治療CRSPR-dCas

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
小児神経疾患は単一遺伝子異常疾患が多いが、そのほとんどは治療法がない。これらはAAVベクター遺伝子治療が強く期待されている。MECP2遺伝子の機能喪失によるRett症候群及び発現過剰になるMECP2重複症候群の遺伝子治療開発を行っている。MECP2は遺伝子発現量が0でも2倍になっても重症疾患を発症する。そのため、導入遺伝子の発現量を調整可能な遺伝子治療として、AAVベクターと核酸医薬品等の併用やプロモーター開発を行い、疾患モデルマウスや患者iPS細胞から作成した大脳皮質オルガノイドを用い有効性を確認する。発現調整可能な遺伝子治療を確立することで、多くの難治性疾患へも応用可能となる。(1)CRISPR-Casシステムを使用したMECP2発現制御,(2)MECP2挿入AAVベクターの応用を中心に開発を進める。
英文摘要
小児神経疾患は単一遺伝子異常疾患が多いが、そのほとんどは治療法がない。これらはAAVベクター遺伝子治療が強く期待されている。MECP2遺伝子の機能喪失によるRett症候群及び発現過剰になるMECP2重複症候群の遺伝子治療開発を行っている。MECP2は遺伝子発現量が0でも2倍になっても重症疾患を発症する。そのため、導入遺伝子の発現量を調整可能な遺伝子治療として、AAVベクターと核酸医薬品等の併用やプロモーター開発を行い、疾患モデルマウスや患者iPS細胞から作成した大脳皮質オルガノイドを用い有効性を確認する。発現調整可能な遺伝子治療を確立することで、多くの難治性疾患へも応用可能となる。(1)CRISPR-Casシステムを使用したMECP2発現制御,(2)MECP2挿入AAVベクターの応用を中心に開発を進める。
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会议论文
AAVベクターとsmall RNAを用いた神経疾患の遺伝子治療開発研究
  • 批准号：
    18KK0465
  • 项目类别：
    Fund for the Promotion of Joint International Research (Fostering Joint International Research (A))
  • 资助金额：
    $9.9万
  • 财政年份：
    2019
  • 负责人：
    小島 華林
  • 依托单位：
    Jichi Medical University
小児中枢神経疾患に対するアデノ随伴ウィルスベクターを用いた遺伝子治療の開発
  • 批准号：
    18K15685
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
  • 资助金额：
    $2.75万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    小島 華林
  • 依托单位：
    Jichi Medical University
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