癌領域の医薬品、診断薬、再生医療の開発早期に必要な臨床データに関する研究

血液悪性腫瘍において疾患別に医薬品で日米欧の承認状況を比較した解析結果を日本癌学会学術総会及びAmerican Society of Hematology Annual Meetingでいずれもポスター発表することができた。また、医薬品のみならず、遺伝子変異を検出するがん遺伝子パネル検査等の医療機器や診断薬の開発に対する薬事規制も先進的ながん治療を実用化する上で非常に重要であることから、研究を進めており、論文発表することができた。なお、米国において、単群試験における比較的高用量での奏効率の結果に基づき迅速承認を取得した抗癌剤で、市販後の比較試験において、毒性が強いこと等により全生存期間等で既存治療と比較して優れた結果が示されない事例が複数発生したことにより、迅速承認制度に対して保守的な対応を求める声が目立つようになってきた。それを踏まえ、2023年3月にFDAは、"Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics"というタイトルのドラフトガイダンスを発出した。このガイダンスは単群試験結果のみに基づく迅速承認についてより厳格な運用をFDAが行っていきたいと考えていることを示唆する内容となっており、早期臨床試験成績に基づく薬事承認のあり方について国際的に医薬品開発のみならず診断薬や再生医療の開発に対しても大きな影響を与える可能性がある。したがって、このドラフトガイダンスの内容の適切性についての考察も含めてさらに研究を進めていく。

血液悪性腫瘍において疾患別に医薬品で日米欧の承認状況を比較した解析結果を日本癌学会学術総会及びAmerican Society of Hematology Annual Meetingでいずれもポスター発表することができた。また、医薬品のみならず、遺伝子変異を検出するがん遺伝子パネル検査等の医療機器や診断薬の開発に対する薬事規制も先進的ながん治療を実用化する上で非常に重要であることから、研究を進めており、論文発表することができた。なお、米国において、単群試験における比較的高用量での奏効率の結果に基づき迅速承認を取得した抗癌剤で、市販後の比較試験において、毒性が強いこと等により全生存期間等で既存治療と比較して優れた結果が示されない事例が複数発生したことにより、迅速承認制度に対して保守的な対応を求める声が目立つようになってきた。それを踏まえ、2023年3月にFDAは、"Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics"というタイトルのドラフトガイダンスを発出した。このガイダンスは単群試験結果のみに基づく迅速承認についてより厳格な運用をFDAが行っていきたいと考えていることを示唆する内容となっており、早期臨床試験成績に基づく薬事承認のあり方について国際的に医薬品開発のみならず診断薬や再生医療の開発に対しても大きな影響を与える可能性がある。したがって、このドラフトガイダンスの内容の適切性についての考察も含めてさらに研究を進めていく。