Preclinical Models Core

临床前模型核心

基本信息

  • 批准号:
    10450698
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 17.47万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    2021
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2021-07-15 至 2026-05-31
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

(CORE F – PMC: PRECLINICAL MODELS CORE) PROJECT SUMMARY Description: The Preclinical Models Core (PMC) supports IDDRC users who study IDD pathophysiology and/or seek new treatments for IDD using one or both of the following preclinical models: (1) Rodent models: This Core component assists users with the characterization of behavioral phenotypes in mouse models of genetic or acquired disabilities. Major behavioral domains assessed in this core include: learning, memory, social preference, communication, motor function, and affective disorder-related behaviors; (2) Human iPSC models: This Core component assists users to create cell models of IDD by generating induced pluripotent stem cells (iPSCs) using standard reprogramming technologies or by genome editing via CRISPR-Cas9 on established iPSC lines, followed by differentiation into neural cell types of interest for molecular and cellular phenotype characterization. These cells, some derived from humans with IDDs, provide a model in which it is possible to scrutinize molecular and cellular consequences of genetic disease and to evaluate the efficacy of possible therapies. The complementary model systems are being used by many of the center investigators, and the two services interact closely under one leadership. The PMC emphasizes training of users and their staff. Trained users can continue studies in their own laboratory, or they can utilize the equipment and/or reagents in the PMC at reduced cost. The services offered by the PMC are complementary to those offered by all of the other center cores, and users frequently use more than one core to complete a project. In addition, the PMC interacts closely with similar cores at sister IDDRCs to share protocols, cross-validate outcome measures, in order to improve rigor and reproducibility across the IDDRC network. Relevance to IDDRC Mission: The PMC bridges all three domains of “Genes, Brain, and Behavior”, the theme of the CHOP/Penn IDDRC (see Research Plan Overall). The Core was developed in response to a user survey in 2014 that emphasized a need for an IDD-focused facility to study IDD-related behavioral and cellular phenotypes in the context of IDD clinical symptoms and to take advantage of the iPSC potentials to gain insights into disease pathophysiology and improve treatment for IDDs in a collaborative manner with other Cores of this IDDRC. Eligibility: These services are available both to approved users of the IDDRC at CHOP/Penn and to users at other Centers in the Network.
(CORE F-PMC:临床前模型核心) 项目摘要 描述:临床前模型核心(PMC)支持研究IDD病理生理学和/或 使用以下一种或两种临床前模型寻求IDD的新治疗方法:(1)啮齿动物模型: 组件帮助用户在遗传或遗传的小鼠模型中表征行为表型, 后天残疾。该核心评估的主要行为领域包括:学习、记忆、社交 偏好、交流、运动功能和情感障碍相关行为;(2)人类iPSC模型: 这个核心组件帮助用户通过产生诱导多能干细胞来创建IDD的细胞模型 使用标准重编程技术或通过CRISPR-Cas9基因组编辑,在已建立的细胞上诱导诱导多能干细胞(iPSCs)。 iPSC系,然后分化成分子和细胞表型感兴趣的神经细胞类型 特征化这些细胞,其中一些来自IDDs患者,提供了一个模型,其中有可能 仔细检查遗传疾病的分子和细胞后果,并评估可能的 治疗许多中心的研究人员正在使用互补的模型系统, 各部门在一个领导下密切互动。 PMC强调对用户及其工作人员的培训。经过培训的用户可以在自己的实验室继续研究, 或者它们可以以降低的成本利用PMC中的设备和/或试剂。PMC提供的服务 是对所有其他中心内核的补充,用户经常使用不止一个 核心是完成一个项目。此外,PMC与姐妹IDDRC中的类似内核密切交互, 方案,交叉验证结果测量,以提高整个IDDRC的严谨性和重现性 网络 与IDDRC使命的相关性:PMC连接了“基因、大脑和行为”的所有三个领域, CHOP/Penn IDDRC(参见总体研究计划)。核心是根据用户调查开发的 2014年,强调需要一个以IDD为重点的设施来研究IDD相关的行为和细胞 在IDD临床症状的背景下进行表型分析,并利用iPSC的潜力获得见解 研究疾病的病理生理学,并与本组织的其他核心合作, IDDRC。 资格:这些服务可供CHOP/Penn的IDDRC批准用户和 网络中的其他中心。

项目成果

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