BIODEGRADABLE PROTON SPONGES FOR GENE THERAPY
用于基因治疗的可生物降解质子海绵
基本信息
- 批准号:6014592
- 负责人:
- 金额:$ 3.03万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:
- 财政年份:1999
- 资助国家:美国
- 起止时间:1999-07-01 至
- 项目状态:未结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
The primary goal of the proposed research is the development of biodegradable polymeric transfection vectors which can be applied to problems associated with human gene therapy. The first half of the proposal details an experimental approach to the synthesis and characterization of new aminc-containing hyperbranched polyesters. These materials have been designed to act as biodegradable analogs of cationic "proton sponge" materials. These "proton sponges," in their current forms, are not biodegradable but demonstrate impressive efficiencies as non-viral gene transfer vectors. The proposed analogs will degrade to non-toxic products under conditions encountered within the cell. The second half of the proposal outlines the specific approaches necessary to determine the biocompatibilities, biodegradabilities, and DNA-complexation profiles of these materials as well as the assays that will be used to determine their efficacies as vectors for the in vitro transfer of plasmid DNA. The proposed materials represent significant advances over existing polymer-based vectors. The biodegradabilities of these new materials may lead to the development of non-toxic highly-efficient polymeric vectors which could eventually be used for the treatment of genetic diseases in vivo.
这项研究的主要目标是开发可生物降解的聚合物转基因载体,用于解决与人类基因治疗相关的问题。该提案的前半部分详细介绍了一种合成和表征新型含胺超支化聚酯的实验方法。这些材料被设计成可生物降解的阳离子“质子海绵”材料的类似物。这些“质子海绵”,以其目前的形式,不能生物降解,但作为非病毒基因转移载体显示出令人印象深刻的效率。建议的类似物将在细胞内遇到的条件下降解为无毒产品。提案的后半部分概述了确定这些材料的生物相容性、生物降解性和DNA络合特性所需的具体方法,以及将用于确定它们作为载体体外转移质粒DNA的有效性的分析方法。与现有的基于聚合物的载体相比,所建议的材料代表着重大的进步。这些新材料的生物降解性可能导致无毒、高效的聚合物载体的开发,最终可能用于体内遗传病的治疗。
项目成果
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专著数量(0)
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专利数量(0)
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