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METABOLIC BASIS OF CEREBRAL DEGENERATION

METABOLIC BASIS OF CEREBRAL DEGENERATION
脑退化的代谢基础
批准号：
3393794
负责人：
JOHN S O'BRIEN
金额：
$20.07万
依托单位：
UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1981
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1981-09-01 至 1995-06-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3393794
关键词：
animal tissue beta galactosidase cerebral degeneration enzyme activity enzyme structure gangliosidosis GM1 gene expression gene mutation gene therapy genetic mapping human tissue molecular cloning molecular pathology mucopolysaccharidosis type IV nucleic acid sequence tissue /cell culture transfection

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
我们计划确定人类GM 1神经节苷脂沉积症的突变，特别是 成人型和Morquio B型患者。我们将精确定位 突变的犬GM 1神经节苷脂沉积症（葡萄牙水犬）后， 完成了正常犬酸β-半乳糖的表征， 酶cDNA。 我们将表达犬和人的酸性β-半乳糖苷酶 cDNA在几种载体系统中作为基因治疗的前奏。 我们计划 评估载体转基因递送到突变细胞是否可以表达 足够的酶来实现代谢校正并量化 达到这一结果所需的每单位时间的酶量。
英文摘要
We plan to define the mutations in human GM1 gangliosidosis, especially patients with the adult form and Morquio Type B. We will pinpoint the mutation in canine GM1 gangliosidosis (Portuguese water dogs) after completing the characterization of the normal canine acid beta-galacto- sidase cDNA. We will express canine and human acid beta-galactosidase cDNA's in several vector systems as a prelude to gene therapy. We plan to assess whether vector-transgene deliver to mutant cells can express sufficient enzyme to achieve metabolic correction and to quantify the amount of enzyme per unit time necessary to achieve this result.
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