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PHASE II TRIAL OF BUTYRATE IN THE BETA HEMOGLOBINOPATHIES

PHASE II TRIAL OF BUTYRATE IN THE BETA HEMOGLOBINOPATHIES
丁酸盐治疗 β 型血红蛋白病的 II 期试验
批准号：
6278411
负责人：
SUSAN Park PERRINE
金额：
$2.92万
依托单位：
BOSTON UNIVERSITY MEDICAL CAMPUS
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1997
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1997-12-01 至 1998-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6278411
关键词：
aminobutyrate analog blood disorder chemotherapy butyrates clinical research clinical trials disease /disorder prevention /control gene expression gene induction /repression hemoglobin F human subject human therapy evaluation immunotherapy outcomes research sickle cell anemia thalassemia

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
现在建议进行第二阶段试验，以证实低剂量、间歇性 丁酸酯类药物在较大样本量时产生血液功效。 地中海贫血没有标准的治疗方法。在一些患者中，继续 少量胎儿珠蛋白的表达已经完全阻止了 这些障碍的临床疾病，表明，继续 出生后表达成人胎儿珠蛋白基因将防止 疾病的表现。化疗药物对儿童是有毒的。 这项提议的目的是应用一种新的化合物， 异丁胺，一种丁酸的类似物，用于重新激活胎儿珠蛋白 基因表达。
英文摘要
Phase II trials are proposed now to confirm that low-doses,intermittent regiments of butyrate produce hematolic efficacy in larger sample sizes. There is no standard therapy for thalassemia. In some patients, continued expression of small amounts of fetal globin has completely prevented clinical disease in these disorders, suggesting that, continued expression of the adult fetal globin gene after birth will prevent manifestations of disease. Chemotherapeutic agents are toxic in children. The aim of this proposal is to apply a new class of compound, isobutyramide, an analogue of butyric acid, to reactivate the fetal globin gene expression.
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会议论文
Topical Therapeutic to Promote Healing of Chronic Wounds
  • 批准号：
    8454815
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $21.93万
  • 财政年份：
    2013
  • 负责人：
    SUSAN Park PERRINE
  • 依托单位：
    PHOENICIA BIOSCIENCES, INC.
Next Generation Therapeutics for Hemoglobinopathies
  • 批准号：
    8250888
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $49.13万
  • 财政年份：
    2012
  • 负责人：
    SUSAN Park PERRINE
  • 依托单位：
    PHOENICIA BIOSCIENCES, INC.
Development of a clinical hemoglobin modulator
  • 批准号：
    8782071
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $50.0万
  • 财政年份：
    2011
  • 负责人：
    SUSAN Park PERRINE
  • 依托单位：
    PHOENICIA BIOSCIENCES, INC.
Virus-targeted therapeutic for EBV-Associated Malignancies
  • 批准号：
    9312763
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $51.96万
  • 财政年份：
    2011
  • 负责人：
    SUSAN Park PERRINE
  • 依托单位：
    PHOENICIA BIOSCIENCES, INC.
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