CLINICAL TRIAL OF HIGH DOSE COQ10 IN ALS

高剂量 COQ10 治疗 ALS 的临床试验

• 批准号: 7378178
• 负责人: CARLAYNE E JACKSON
• 金额: $ 1.56万
• 依托单位: UNIVERSITY OF TEXAS HLTH SCIENCE CENTER
• 依托单位国家: 美国
• 财政年份: 2006
• 资助国家: 美国
• 起止时间: 2006-04-01 至 2007-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://reporter.nih.gov/project-details/7378178
• 关键词: CLINICAL; TRIAL; DOSE; COQ10; ALS

This subproject is one of many research subprojects utilizing the resources provided by a Center grant funded by NIH/NCRR. The subproject and investigator (PI) may have received primary funding from another NIH source, and thus could be represented in other CRISP entries. The institution listed is for the Center, which is not necessarily the institution for the investigator. OBJECTIVE: The primary study objective is to identify whether CoQ10 reduces functional decline in patients with ALS. This will be done in two stages. Stage 1 will identify which of two (1800 mg or 2700 mg) doses of CoQ10 is preferable and Stage 2 compares the selected dose against placebo to assess efficacy. RESEARCH PLAN: This is a two-stage phase II, randomized, placebo-controlled, double-blind, multicenter clinical trial of high dose, solubilized CoQ10 against placebo. METHODS: The study consists of two stages. In Stage 1, a total of 105 patients will be randomized to one of three groups: CoQ10 2700 mg, CoQ10 1800 mg or placebo. Patients will be seen every other month for nine months following baseline and screening visits. Safety labs, vital signs, breathing and functional tests will be done at each visit. Following Stage 1, there will be a close out, data and statistical analysis of three months. Stage 2 begins following analysis of the selected CoQ10 dose. During Stage 2, 80 patients will be placed in one of two groups: Selected CoQ10 dose and placebo. This stage will follow the format of Stage 1 with patient visits every other month for nine months and utilizing the same test and evaluation format. In addition, the data from 70 patients in Stage 1 will be utilized in analyzing Stage 2 results. RELEVANCE: To date the only registered pharmacological treatment for ALS is riluzole, which extends patients survival on average by approximately three months. Any treatment which is effective in reducing functional decline in ALS or improves on current therapies by counteracting the degeneration of motor neurons and consequently slowing the progression of ALS would provide a significant advance in the understanding and treatment of ALS.

该子项目是利用 NIH/NCRR 资助的中心拨款提供的资源的众多研究子项目之一。子项目和研究者 (PI) 可能已从另一个 NIH 来源获得主要资金，因此可以在其他 CRISP 条目中得到体现。列出的机构是中心的机构，不一定是研究者的机构。目的：主要研究目的是确定 CoQ10 是否可以减少 ALS 患者的功能衰退。这将分两个阶段完成。第 1 阶段将确定两种（1800 毫克或 2700 毫克）剂量的 CoQ10 中哪一种更可取，第 2 阶段将所选剂量与安慰剂进行比较以评估疗效。 研究计划：这是一项针对高剂量溶解 CoQ10 与安慰剂的两阶段 II 期、随机、安慰剂对照、双盲、多中心临床试验。 方法：该研究分为两个阶段。在第一阶段，总共 105 名患者将被随机分入三组中的一组：CoQ10 2700 mg、CoQ10 1800 mg 或安慰剂。在基线和筛查访视后的九个月内，患者将每隔一个月接受一次检查。每次就诊时都会进行安全实验室、生命体征、呼吸和功能测试。第一阶段之后，将进行为期三个月的收尾、数据和统计分析。对选定的 CoQ10 剂量进行分析后，第二阶段开始。在第 2 阶段，80 名患者将被分为两组：选定的 CoQ10 剂量组和安慰剂组。该阶段将遵循第一阶段的形式，在九个月内每隔一个月对患者进行一次访视，并采用相同的测试和评估形式。此外，第一阶段 70 名患者的数据将用于分析第二阶段的结果。 相关性：迄今为止，唯一注册的 ALS 药物治疗方法是利鲁唑，它可以将患者的生存期平均延长约三个月。任何能够有效减少 ALS 功能衰退或通过抵消运动神经元变性从而减缓 ALS 进展来改进现有疗法的治疗方法都将为 ALS 的理解和治疗提供重大进展。