Development of a Novel PRO tool for Use in Clinical Trials to Measure Symptoms in Patients with Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis with and without Non-Tuberculous Mycobacterial Lung Infection
开发一种新型 PRO 工具,用于临床试验,测量伴或不伴非结核分枝杆菌肺部感染的非囊性纤维化支气管扩张患者的症状
基本信息
- 批准号:9906733
- 负责人:
- 金额:$ 183.9万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:
- 财政年份:2019
- 资助国家:美国
- 起止时间:2019-09-01 至 2024-08-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
PROJECT SUMMARY
Presently, there are no validated regulatory endpoints to advance new therapies for populations
with non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFBE) with or without non-tuberculous mycobacterial
(NTM) lung infection. Previous drug development in NCFBE populations has not met
consistently endpoints related to pulmonary exacerbations or to existing patient reported
outcomes (PRO) instruments, e.g. Quality of Life Bronchiectasis, or St George’s Respiratory
Questionnaire (SGRQ) tools.
This project will work within the framework of the drug development tool qualification process at
the FDA to advance a novel PRO to ultimately qualify for drug development and regulatory
decision making. A content-valid draft PRO instrument will be developed via preliminary PRO
instrument development activities, undertaken through targeted literature reviews, expert clinical
input, qualitative concept elicitation, and evaluation and refinement via cognitive interviews (CI),
translatability assessment, and ePRO usability testing.
Because the exact nature of the relationship between the symptom-related experiences of
NCFBE patients with and without NTM infection is currently unknown, evidence arising from the
proposed PRO instrument development process will help determine whether a single PRO
instrument can be created that is content valid for both patient groups via qualitative
examination of unique aspects of NTM infection.
Psychometric validation of the new PRO(s) will be achieved via: 1) a non-interventional
validation study (NIVS) to collect longitudinal daily diary data to validate the scale including
NCFBE patients with and without NTM infection, and 2) planning for further evaluation in clinical
trial settings to assess the instrument’s sensitivity to detect change in patient state indicative of
clinically-meaningful responses to therapeutic intervention.
项目摘要
目前,还没有经过验证的监管终点来推进针对人群的新疗法
非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE)伴或不伴非结核性分枝杆菌
(NTM)肺部感染既往在NCFBE人群中的药物开发未达到
与肺部急性加重或现有患者报告相关的终点一致
结果(PRO)工具,例如支气管扩张症生活质量或St乔治呼吸
调查问卷(SGRQ)工具。
该项目将在药物开发工具认证过程的框架内工作,
FDA将推进一种新的PRO,以最终获得药物开发和监管的资格。
决策。将通过初步PRO制定内容有效的PRO文书草案
工具开发活动,通过有针对性的文献综述、专家临床
输入,定性概念启发,以及通过认知访谈(CI)进行评估和改进,
可译性评估和ePRO可用性测试。
因为与性有关的经历之间的关系的确切性质
NCFBE患者有无NTM感染目前尚不清楚,证据来自
拟议的PRO仪器开发过程将有助于确定单个PRO是否
通过定性分析,可以创建对两个患者组都有效的仪器
检查NTM感染的独特方面。
新PRO的心理测量验证将通过以下方式实现:1)非干预性
验证研究(NIVS),收集纵向每日日记数据,以验证量表,包括
有和没有NTM感染的NCFBE患者,和2)计划在临床中进一步评价
试验设置,以评估仪器检测指示以下情况的患者状态变化的灵敏度
对治疗干预的临床有意义的反应。
项目成果
期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
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