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Approaches to therapy for the skeletal muscle actin diseases

Approaches to therapy for the skeletal muscle actin diseases
骨骼肌肌动蛋白疾病的治疗方法
批准号：
nhmrc : 1026933
负责人：
A/Pr Nigel Clarke
金额：
$60.82万
依托单位：
The University of Western Australia
依托单位国家：
澳大利亚
项目类别：
Project Grants
财政年份：
2012
资助国家：
澳大利亚
项目状态：
已结题
起止时间：
2012-01-01 至 2014-12-31
来源：
https://researchdata.edu.au/approaches-therapy-skeletal-actin-diseases/110528
关键词：
Approachestherapyskeletalmuscleactin

项目摘要

项目成果

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We have shown that errors in a crucial muscle protein called actin cause muscle diseases that affect newborn children. These diseases are mainly very severe, causing death within the first year of life. Currently there is no cure. This project will investigate possible therapies for these diseases, such as viral delivery of a normal version of actin and finding a drug to overcome the weakness. Successful outcomes will crucially bring treatment closer for the patients.
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会议论文
Identifying disease genes for neurogenetic disorders using next generation sequencing
  • 批准号：
    nhmrc : GNT1080587
  • 项目类别：
    Project Grants
  • 资助金额：
    $241.67万
  • 财政年份：
    2015
  • 负责人：
    A/Pr Nigel Clarke
  • 依托单位：
Identifying disease genes for neurogenetic disorders using next generation sequencing
  • 批准号：
    nhmrc : 1080587
  • 项目类别：
    Project Grants
  • 资助金额：
    $168.24万
  • 财政年份：
    2015
  • 负责人：
    A/Pr Nigel Clarke
  • 依托单位：
    The University of Western Australia
Neuromuscular Disorders: Gene Discovery and Disease Mechanism
  • 批准号：
    nhmrc : 1022707
  • 项目类别：
    Project Grants
  • 资助金额：
    $58.72万
  • 财政年份：
    2012
  • 负责人：
    A/Pr Nigel Clarke
  • 依托单位：
    Murdoch Childrens Research Institute
Advancing the diagnosis and treatment of inherited muscle disorders
  • 批准号：
    nhmrc : 1035828
  • 项目类别：
    Career Development Fellowships
  • 资助金额：
    $27.23万
  • 财政年份：
    2012
  • 负责人：
    A/Pr Nigel Clarke
  • 依托单位：
    The University of Sydney
国内基金
海外基金
慢性炎症诱发骨丢失的机制及外泌体靶向治疗策略研究
  • 批准号：
    82370889
  • 项目类别：
    面上项目
  • 资助金额：
    49.00万元
  • 批准年份：
    2023
  • 负责人：
    傅德皓
  • 依托单位：
    上海交通大学
抑制FGF19/FGFR4信号通路促进肺鳞癌细胞焦亡及免疫增效的机制研究
  • 批准号：
    32100565
  • 项目类别：
    青年科学基金项目（C类）
  • 资助金额：
    30.0万元
  • 批准年份：
    2021
  • 负责人：
    李凡
  • 依托单位：
    上海交通大学
黑色素瘤中PPM1D介导的去磷酸化修饰调控NRAS蛋白功能的机制研究
  • 批准号：
    32100579
  • 项目类别：
    青年科学基金项目（C类）
  • 资助金额：
    30.0万元
  • 批准年份：
    2021
  • 负责人：
    尹成骞
  • 依托单位：
    深圳湾实验室
间充质干细胞通过CD73/CD39/腺苷-PI3K/Akt-Nrf2信号轴调节CD4+IL-10+IFN-γ+T细胞分化减弱GVHD机制研究
  • 批准号：
    32070781
  • 项目类别：
    面上项目
  • 资助金额：
    58.0万元
  • 批准年份：
    2020
  • 负责人：
    栾希英
  • 依托单位：
    滨州医学院