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Enhancing the Efficacy of Antisense Oligonucleotide-Mediated Therapy for Spinal Muscular Atrophy

Enhancing the Efficacy of Antisense Oligonucleotide-Mediated Therapy for Spinal Muscular Atrophy
增强反义寡核苷酸介导的脊髓性肌萎缩症治疗的疗效
批准号：
452647
负责人：
Yokota Toshifumi
金额：
$26.42万
依托单位：
University of Alberta
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2021
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2021-09-01 至 2024-09-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=452647&lang=en
关键词：
Spinal Muscular Atrophy

项目摘要

项目成果

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Spinal muscular atrophy (SMA) is a devastating genetic disease of children. It is the most common genetic cause of infant death in Canada and worldwide. Type 1 SMA is the most frequent and severe form of the disease. Most children with type 1 SMA live onl
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Commercializing a novel platform for delivery of antisense oligonucleotide-mediated therapy
  • 批准号：
    462420
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $73.56万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Yokota Toshifumi
  • 依托单位：
    University of Alberta
Development of allele-specific antisense oligonucleotide therapy for Fibrodysplasia ossificans progressiva
  • 批准号：
    462413
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $54.89万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Yokota Toshifumi
  • 依托单位：
    University of Alberta
Development of Antisense Oligonucleotide-Based Therapy for Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy
  • 批准号：
    435364
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $62.42万
  • 财政年份：
    2020
  • 负责人：
    Yokota Toshifumi
  • 依托单位：
    University of Alberta
Targeting RNA Splicing for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
  • 批准号：
    409471
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $50.44万
  • 财政年份：
    2019
  • 负责人：
    Yokota Toshifumi
  • 依托单位：
    University of Alberta
海外基金