Rationally designed ribozymes switched-on by nucleotide repeat extensions as potential tools of genetic therapy for repeat expansion disorders.

合理设计的核酶通过核苷酸重复延伸开启,作为重复扩张疾病基因治疗的潜在工具。

基本信息

  • 批准号:
    472596
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 7.29万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2022
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2022-09-01 至 2023-09-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Over 40 diseases, including incurable and fatal neurodegenerative diseases such as ALS, are caused by the expansion of repetitive sequences in the genome. Beyond a certain size, these expansions cause problems in the cells and the body, leading to disease
超过40种疾病,包括无法治愈和致命的神经退行性疾病,如ALS,是由基因组中重复序列的扩展引起的。超过一定的大小,这些膨胀会引起细胞和身体的问题,导致疾病

项目成果

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    $ 7.29万
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    2022
  • 资助金额:
    $ 7.29万
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  • 批准号:
    312844
  • 财政年份:
    2014
  • 资助金额:
    $ 7.29万
  • 项目类别:
    Operating Grants
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    328050
  • 财政年份:
    2014
  • 资助金额:
    $ 7.29万
  • 项目类别:
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  • 批准号:
    286581
  • 财政年份:
    2013
  • 资助金额:
    $ 7.29万
  • 项目类别:
    Operating Grants
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  • 批准号:
    224531
  • 财政年份:
    2011
  • 资助金额:
    $ 7.29万
  • 项目类别:
    Operating Grants
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加拿大研究主席 / TITULAIRE DE CHAIRE DE RECHERCHE DU CANADA
  • 批准号:
    256387
  • 财政年份:
    2011
  • 资助金额:
    $ 7.29万
  • 项目类别:
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    247574
  • 财政年份:
    2011
  • 资助金额:
    $ 7.29万
  • 项目类别:
    Operating Grants

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  • 财政年份:
    2022
  • 资助金额:
    $ 7.29万
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