Pulmonary delivery of base editors for gene therapy of cystic fibrosis with nonsense mutations

肺部递送碱基编辑器用于无义突变囊性纤维化的基因治疗

基本信息

  • 批准号:
    488681
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 84.99万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2023
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2023-09-01 至 2028-09-01
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

Cystic fibrosis (CF) is a devastating genetic disease affecting over 70,000 people worldwide. The disease is caused by mutations in the CFTR gene, which impede proper localization and compromise its essential function, particularly in the lungs, leading t
囊性纤维化是一种破坏性的遗传性疾病,全世界有超过70,000人受到影响。这种疾病是由cftr基因突变引起的,这种突变阻碍了正确的定位,损害了它的基本功能,特别是在肺部,导致了

项目成果

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