Bumetanide Oral Liquid Formulation for the Treatment of Children and Adolescents with Autism Spectrum Disorder: Design of Two Phase III Studies (SIGN Trials).
Bumetanide Oral Liquid Formulation for the Treatment of Children and Adolescents with Autism Spectrum Disorder: Design of Two Phase III Studies (SIGN Trials).
复制标题
DOI：
10.1007/s10803-020-04709-8
复制
发表时间：
2021-08
影响因子：
3.9
通讯作者：
Falissard B
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Crutel V;Lambert E;Penelaud PF;Albarrán Severo C;Fuentes J;Rosier A;Hervás A;Marret S;Oliveira G;Parellada M;Kyaga S;Gouttefangeas S;Bertrand M;Ravel D;Falissard B
目前还没有批准的药物治疗方法来改善自闭症谱系障碍（ASD）的社会互惠性并限制重复和僵化的行为。我们描述了两项III期研究的设计，评估布美他尼口服液制剂在ASD中的疗效/安全性。这些是在7至17岁ASD儿童和青少年（n = 200;研究1）或2至6岁ASD儿童（n = 200;研究2）中进行的国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。每个研究的主要终点是6个月后儿童自闭症评定量表2总原始评分的变化。这些研究可能有助于第一个药物治疗，以改善社会互惠，并限制ASD儿童和青少年的重复和僵化行为。在线版本包含补充材料，可通过10.1007/s10803-020-04709-8获得。
There are currently no approved pharmacological treatments to improve social reciprocity and limit repetitive and rigid behaviors in autism spectrum disorder (ASD). We describe the design of two Phase III studies evaluating the efficacy/safety of bumetanide oral liquid formulation in ASD. These are international, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled studies in children and adolescents with ASD aged 7 to 17 years (n = 200; study 1), or younger children with ASD aged 2 to 6 years (n = 200; study 2). The primary endpoint of each is change in Childhood Autism Rating Scale 2 total raw score after 6 months. These studies could contribute to the first pharmacological treatment to improve social reciprocity and limit repetitive and rigid behaviors in children and adolescents with ASD. The online version contains supplementary material available at 10.1007/s10803-020-04709-8.
登录
查看更多内容
影响因子：
82.9
作者：
Breuss, Martin W.;Antaki, Danny;Gleeson, Joseph G.
通讯作者：
Gleeson, Joseph G.
影响因子：
3.9
作者：
Casanova, Manuel F.;El-Baz, Ayman;Farag, Aly
通讯作者：
Farag, Aly
影响因子：
6.9
作者：
Baxter, A. J.;Brugha, T. S.;Scott, J. G.
通讯作者：
Scott, J. G.
影响因子：
25.8
作者：
Bai, Dan;Yip, Benjamin Hon Kei;Sandin, Sven
通讯作者：
Sandin, Sven
影响因子：
1.9
作者：
Du, Lin;Shan, Ling;Jia, Feiyong
通讯作者：
Jia, Feiyong