A multi-stakeholder workshop to co-develop future priorities for the Canadian MPS and PKU Registries
A multi-stakeholder workshop to co-develop future priorities for the Canadian MPS and PKU Registries
多方利益相关者研讨会共同制定加拿大公安部和北京大学登记处未来的优先事项
批准号：
468199
负责人：
Canadian PKU and Allied Disorders Inc
金额：
$1.09万
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Miscellaneous Programs
财政年份：
2022
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2022-07-01 至 2023-07-01
中文摘要
翻译
许多新的治疗方法正在开发罕见的遗传病，如粘多糖病（mps）和苯丙酮尿症（PKU）。然而，由于欺诈方面的困难，我们往往没有强有力的证据证明这些治疗在实践中有多好
英文摘要
Many new treatments are being developed for rare genetic diseases such as mucopolysaccharidoses (MPSs) and phenylketonuria (PKU). However, we often do not have strong evidence about how well such treatments work in practice, due to the difficulties in con
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