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Gene Therapy for PAX6-Aniridia: Focusing on the Eye

Gene Therapy for PAX6-Aniridia: Focusing on the Eye
PAX6-Aniridia 基因治疗：聚焦眼睛
批准号：
310757
负责人：
Simpson Elizabeth M
金额：
$7.29万
依托单位：
University of British Columbia
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2014
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2014-03-01 至 2015-03-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=310757&lang=en
关键词：
Adeno-Associated Virus (Aav) Cornea Dna Binding Luciferase Induction Ectopic Eye Induction In Xenopus Laevis Gene Therapy (Gene-Based Protein Delivery) Human Congenital Disorder Mouse Model Of Pax6-Aniridia Syndrome Non Insertional Ocular Aspects

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
无虹膜症是一种眼部疾病，每40，000 - 100，000名新生儿中发生一次。在至少90%的情况下，它是由蛋白质PAX 6（配对盒基因6）正常量的一半引起的。患有无虹膜症的人通常出生时视力低下，
英文摘要
Aniridia is an eye disorder occurring once in 40,000-100,000 births. In at least 90% of cases, it is caused by half the normal amount of the protein PAX6 (paired box gene 6). Individuals with Aniridia are typically born with low vision, and regardless of
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会议论文
Gene Therapy to Prevent Blindness in Patients with Congenital Aniridia
  • 批准号：
    382311
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $66.04万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    Simpson Elizabeth M
  • 依托单位：
    University of British Columbia
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