Transplantation von Leberzellen für die Therapie Leber-basierter metabolischer Erkrankungen

最好的蛋白质具有代谢功能，可在肝脏中形成韦尔登。该手术可用于移植隔离物Leberzellen以促进代谢紊乱。在Vorarbeiten konnte gezeigt韦尔登，dass sich transplantierte Hepatozyten und sinusoidale Leberendothelzellen（LSEC）erfolgreich im Gewebe von Empfängerlebern integrieren. Bei der häufigen Stoffwechselkrankening Phenylketonurie fehlt ein Enzyme，das in Hepatozyten produziert.本研究旨在建立一种苯丙酮尿症的体外模型，并通过体外转基因肝细胞韦尔登来恢复肝脏功能。第八任首相的生产力，在嗜血的吸血鬼A fehlt的帮助下，仍然是人类所不知道的。在FVTII-defiziente Mäuse的LSEC移植是一种非常简单的韦尔登。LSEC只能通过手术研究获得韦尔登，在体外生产FVIII并在免疫缺陷小鼠中进行移植。Mit den Experimenten soll estmals das therapeutische Potential der Leberzell- Transplantation für diese wichtigen metabolischen Erkrankungen untersucht韦尔登.

Die meisten Proteine mit metabolischen Funktionen werden in der Leber im Überschuss gebildet. Diese Tatsache hat zur Entwicklung der Transplantation isolierter Leberzellen für metabolische Erkrankungen geführt. In Vorarbeiten konnte gezeigt werden, dass sich transplantierte Hepatozyten und sinusoidale Leberendothelzellen (LSEC) erfolgreich im Gewebe von Empfängerlebern integrieren. Bei der häufigen Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie fehlt ein Enzym, das in Hepatozyten produziert wird. Deshalb soll im ersten Teilprojekt in einem exklusiven Mausmodell der Phenylketonurie die Leber mit gesunden und ex-vivo Gen-transduzierten Hepatozyten repopuliert werden. Der zelluläre Produktionsort von Gerinnungsfaktor VIII, der bei der Bluterkrankheit Hämophilie A fehlt, ist beim Menschen noch immer unbekannt. Es konnte gezeigt werden, dass die Transplantation von LSEC in FVTII-defiziente Mäuse die Erkrankung mildert. Daher sollen nun LSEC aus Operationsresektaten humaner Lebern gewonnen werden, um die FVIII-Produktion in-vitro und nach Transplantation in immundefiziente Mäuse zu prüfen. Mit den Experimenten soll erstmals das therapeutische Potential der Leberzell- Transplantation für diese wichtigen metabolischen Erkrankungen untersucht werden.