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Development of recombinant Lecithin Cholesterol Acyltransferase as a therapeutic

Development of recombinant Lecithin Cholesterol Acyltransferase as a therapeutic
开发重组卵磷脂胆固醇酰基转移酶作为治疗剂
批准号：
8558032
负责人：
Alan Thomas Remaley
金额：
$66.32万
依托单位：
NATIONAL HEART, LUNG, AND BLOOD INSTITUTE
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/8558032
关键词：
Adverse eventAnemiaAnimalsAtherosclerosisCholesterolClinicalClinical ResearchClinical TrialsCollaborationsCooperative Research and Development AgreementCorneaDepositionDevelopmentDiseaseDoseEnd stage renal failureEnzymesExcisionGeneticHalf-LifeHigh Density LipoproteinsHumanIn VitroKidney DiseasesLifeLipoproteinsMetabolismMonitorMusOryctolagus cuniculusPatientsPeripheralPhase I Clinical TrialsPhosphatidylcholine-Sterol O-AcyltransferasePlasmaRecombinantsResidual stateSplenomegalySterol O-AcyltransferaseTherapeuticTissuesToxic effectTransgenic AnimalsUnited States National Institutes of Healthbaseenzyme replacement therapyfamilial cholesteryl ester deficiencyin vivolecithin cholesterol acyltransferase deficiencyparticlepremature atherosclerosisprevent

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
在过去的一年里，我们完成了LCAT的I期临床试验。这项研究是在美国国立卫生研究院进行的，是对18名受试者进行的单次剂量递增研究。没有重大的不良事件，重组LCAT在调节高密度脂蛋白新陈代谢的能力方面的动物研究结果与预期一致。我们还与我们的CRADA合作伙伴AlphaCore Pharma合作开始了一项长期的动物毒性研究，并计划明年初提交IND，开始治疗LCAT遗传缺陷患者的临床试验。我们还计划进行一项临床研究，监测重组LCAT治疗后的胆固醇流量。
英文摘要
In the past year, we completed a Phase I clinical trial of LCAT. The study was done at the NIH and was a single dose escalation study in 18 subjects. There was no significant adverse events and the the recombinant LCAT behaved like expected based on animal studies in regard to its ability to modulate HDL metabolism. We also commenced a long-term animal toxicity study in collaboration with AlphaCore Pharma, our CRADA partner and plan to file IND early next year to begin a clinical trial treating patients with a genetic deficiency of LCAT. We are also planning on doing a clinical study on monitoring the flux of cholesterol after recombinant LCAT treatment.
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会议论文
Development Of New Assays For Lipoprotein Testing
  • 批准号：
    6675216
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $0.0万
  • 财政年份：
    --
  • 负责人：
    Alan Thomas Remaley
  • 依托单位：
    CLINICAL CENTER
Development of recombinant Lecithin Cholesterol Acyltransferase as a therapeutic
Use Of Animal Models To Study Genes That Modulate Atherosclerosis
Development and Diagnostic Use of Rapid Immunoassays
  • 批准号：
    6227890
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $0.0万
  • 财政年份：
    --
  • 负责人：
    Alan Thomas Remaley
  • 依托单位：
    CLINICAL CENTER
国内基金
海外基金
基于构建骨骼类器官模型探究Fanconi anemia信号通路调控电刺激诱导神经化成骨过程的机制研究
  • 批准号：
    82302715
  • 项目类别：
    青年科学基金项目
  • 资助金额：
    30万元
  • 批准年份：
    2023
  • 负责人：
    熊泽康
  • 依托单位：
    华中科技大学
FANCM蛋白在传统Fanconi anemia通路以外对保护基因组稳定性的功能
  • 批准号：
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    10.0万元
  • 批准年份：
    2021
  • 负责人：
    陈英伟
  • 依托单位：
    香港大学
范可尼贫血（Fanconi Anemia）基因FANCM在复制后修复中的作用及FA癌症抑制通路的机制研究
  • 批准号：
    31200592
  • 项目类别：
    青年科学基金项目
  • 资助金额：
    23.0万元
  • 批准年份：
    2012
  • 负责人：
    孙伟力
  • 依托单位：
    深圳大学