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Self-destructing CRISPR-constructs for targeted genome editing in the retina.

Self-destructing CRISPR-constructs for targeted genome editing in the retina.
用于视网膜靶向基因组编辑的自毁 CRISPR 结构。
批准号：
nhmrc : GNT1123329
负责人：
A/Pr Alex Hewitt
金额：
$67.99万
依托单位：
依托单位国家：
澳大利亚
项目类别：
Project Grants
财政年份：
2017
资助国家：
澳大利亚
项目状态：
已结题
起止时间：
2017-01-01 至 --
来源：
https://researchdata.edu.au/self-destructing-crispr-editing-retina/1347335
关键词：
SelfdestructingCRISPRconstructstargeted

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
尽管确定了导致许多遗传性视网膜营养不良的特定突变，但所有这些疾病目前都无法治疗。我们已经建立了基因编辑技术，并开发了一种新的小鼠模型，它将作为一个强大的平台，用于测试视网膜中不同的基因编辑技术。世界上还没有其他团队使用这个平台进行基因编辑，我们的工作将加速这项技术的临床转化。
英文摘要
Despite the identification of specific mutations causing many inherited retinal dystrophies, all of these conditions are currently untreatable. We have established gene-editing techniques and have developed a novel mouse model, which will serve as a robust platform for testing different techniques of gene editing in the retina. No other group in the world is known to be using this platform for gene editing and our work will expedite the clinical translation of this technology.
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会议论文
Translating genetic determinants of glaucoma into better diagnosis and treatment
  • 批准号：
    nhmrc : GNT1150144
  • 项目类别：
    Programs
  • 资助金额：
    $946.6万
  • 财政年份：
    2019
  • 负责人：
    A/Pr Alex Hewitt
  • 依托单位：
    Flinders University
Translating genetic determinants of glaucoma into better diagnosis and treatment
  • 批准号：
    nhmrc : 1150144
  • 项目类别：
    Program Grants
  • 资助金额：
    $631.19万
  • 财政年份：
    2019
  • 负责人：
    A/Pr Alex Hewitt
  • 依托单位：
    Flinders University
Translation of glaucoma blindness genes to improve clinical practice
  • 批准号：
    nhmrc : 1147571
  • 项目类别：
    Project Grants
  • 资助金额：
    $57.13万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    A/Pr Alex Hewitt
  • 依托单位：
    Flinders University
Translation of glaucoma blindness genes to improve clinical practice
  • 批准号：
    nhmrc : GNT1147571
  • 项目类别：
    Project Grants
  • 资助金额：
    $84.5万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    A/Pr Alex Hewitt
  • 依托单位：
    Flinders University
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