选择性非碳水化合物 GBA2 抑制剂及其在 Batten 病模型中的评估。-猫眼课题宝

选择性非碳水化合物 GBA2 抑制剂及其在 Batten 病模型中的评估。

批准号：

462565

负责人：

Vocadlo David

金额：

$33.16万

依托单位：

Simon Fraser University (Burnaby, B.C.)

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Operating Grants

财政年份：

2022

资助国家：

加拿大

项目状态：

未结题

起止时间：

2022-03-01 至 2025-03-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=462565&lang=en

关键词：

Carbohydrates Enzymes Glycobiology High-Throughput Screening Inhibitors Medicinal Chemistry

项目摘要

项目成果

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中文摘要

翻译

尽管付出了巨大的努力，但只有一种临床批准的小分子治疗方法可以减缓任何神经退行性疾病的进展。这种化合物被称为米卢司他，它被用来治疗罕见的孤儿溶酶体疾病

英文摘要

Despite extensive efforts, there is only one clinically approved small molecule therapeutic that can slow the progression of any neurodegenerative disease. This compound is known as miglustat, and it is used to treat the rare orphan lysosomal disease know

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