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Rationally designed ribozymes switched-on by nucleotide repeat extensions as potential tools of genetic therapy for repeat expansion disorders.

Rationally designed ribozymes switched-on by nucleotide repeat extensions as potential tools of genetic therapy for repeat expansion disorders.
合理设计的核酶通过核苷酸重复延伸开启，作为重复扩张疾病基因治疗的潜在工具。
批准号：
472596
负责人：
Rouleau Guy A
金额：
$7.29万
依托单位：
McGill University
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2022
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2022-09-01 至 2023-09-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=472596&lang=en
关键词：
Amyotrophic Lateral Sclerosis Gene Silencing Huntington Disease Machado-Joseph Disease Neurogenerative Disease Oculopharyngeal Muscular Dystrophy Pseudoknot Repeat Expansion Ribozyme Trinucleotide Repeats

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
超过40种疾病，包括不可治愈的和致命的神经退行性疾病，如肌萎缩侧索硬化症，是由基因组中重复序列的扩展引起的。超过一定的大小，这些扩张会导致细胞和身体出现问题，从而导致疾病
英文摘要
Over 40 diseases, including incurable and fatal neurodegenerative diseases such as ALS, are caused by the expansion of repetitive sequences in the genome. Beyond a certain size, these expansions cause problems in the cells and the body, leading to disease
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会议论文
Rationally designed ribozymes switched-on by nucleotide repeat extensions as potential tools of genetic therapy for repeat expansion disorders.
  • 批准号：
    479481
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $77.74万
  • 财政年份：
    2023
  • 负责人：
    Rouleau Guy A
  • 依托单位：
    McGill University
Advancing our understanding of essential tremor genetics and biology
  • 批准号：
    483432
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2023
  • 负责人：
    Rouleau Guy A
  • 依托单位：
    McGill University
Advancing our understanding of essential tremor genetics and biology
  • 批准号：
    489526
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $63.25万
  • 财政年份：
    2023
  • 负责人：
    Rouleau Guy A
  • 依托单位：
    McGill University
Rationally designed ribozymes switched-on by nucleotide repeat extensions as potential tools of genetic therapy for repeat expansion disorders.
  • 批准号：
    464593
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Rouleau Guy A
  • 依托单位：
    McGill University
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