Foamy virus vectors for gene transfer.
Foamy virus vectors for gene transfer.
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DOI：
10.1517/14712590903246388
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发表时间：
2009-11
影响因子：
4.6
通讯作者：
Trobridge GD
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Trobridge GD
泡沫病毒（FV）载体是有效的基因传递载体，在临床前动物模型中显示出巨大的基因治疗前景。流行性感冒病毒或口鼻病毒在人类中不是地方性的，但在非人灵长类动物和其他哺乳动物中普遍存在。它们已经进化出在宿主物种中无病理地进行有效水平传播的手段。FV载体有几个独特的特性，使它们非常适合用于治疗性基因转移，包括理想的安全性、广泛的趋向性、大的转基因能力和在静止细胞中持续存在的能力。在小鼠模型和犬大动物模型中，它们介导高效和稳定的基因转移到造血干细胞（hsc）。对体外和造血再生细胞中FV载体整合位点的分析表明，它们具有独特的整合特征，并表明它们可能比γ -逆转录病毒或慢病毒载体更安全。本文讨论了与病毒载体安全性和有效性相关的病毒特性。本文介绍了FV载体系统的发展，并对其在体外、小型和大型动物模型中的潜力进行了评价。
Foamy virus (FV) vectors are efficient gene delivery vehicles that have shown great promise for gene therapy in preclinical animal models. FVs or spumaretroviruses are not endemic in humans, but are prevalent in nonhuman primates and in other mammals. They have evolved means for efficient horizontal transmission in their host species without pathology. FV vectors have several unique properties that make them well-suited for therapeutic gene transfer including a desirable safety profile, a broad tropism, a large transgene capacity, and the ability to persist in quiescent cells. They mediate efficient and stable gene transfer to hematopoietic stem cells (HSCs) in mouse models, and in the canine large animal model. Analysis of FV vector integration sites in vitro and in hematopoietic repopulating cells shows they have a unique integration profile, and suggests they may be safer than gammaretroviruses or lentiviral vectors. Here properties of FVs relevant to the safety and efficacy of FV vectors are discussed. The development of FV vector systems is described, and studies evaluating their potential in vitro, and in small and large animal models is reviewed.
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