Nucleic acid-binding ligands as modulators of repeat instability for therapeutic benefit against neurological and neuromuscular diseases.

核酸结合配体作为重复不稳定性调节剂,对神经系统和神经肌肉疾病有治疗作用。

基本信息

  • 批准号:
    346424
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 167.08万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2016
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2016-03-01 至 2021-03-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

40 neuromuscular/neurodegenerative diseases are inherited where symptoms become more evident through family generations and become worse as individuals age. These diseases are caused by mutations in repeated DNAs. If one considers a gene as though it were
40 .神经肌肉/神经退行性疾病是遗传性的,其症状在家族世代中变得更加明显,并随着个人年龄的增长而恶化。这些疾病是由重复dna的突变引起的。如果一个人把一个基因看成是

项目成果

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Pre-clinical studies of a small-molecule to reverse neurodegenerative disease-causing mutations for its commercialization and application
逆转神经退行性疾病引起的突变的小分子的临床前研究及其商业化和应用
  • 批准号:
    490424
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
FAN1, a DNA repair nuclease, as a modifier of disease-associated repeat instability.
FAN1 是一种 DNA 修复核酸酶,作为疾病相关重复不稳定性的修饰剂。
  • 批准号:
    462785
  • 财政年份:
    2022
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
DNA repair proteins as modifiers of CAG repeat instability in Huntington's disease
DNA 修复蛋白作为亨廷顿病中 CAG 重复不稳定性的修饰剂
  • 批准号:
    420949
  • 财政年份:
    2020
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
Somatic DNA mosaicism of the ADNP gene in cells, ADNP-mouse tissues and tissues of a post-mortem ADNP individual: An indication of how this may affect disease.
ADNP 基因在细胞、ADNP 小鼠组织和死后 ADNP 个体组织中的体细胞 DNA 嵌合:表明这可能如何影响疾病。
  • 批准号:
    387299
  • 财政年份:
    2018
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
Canada Research Chair - Tier 1
加拿大研究主席 - 一级
  • 批准号:
    404349
  • 财政年份:
    2018
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
Myotonic Dystrophy and Congenital form: genetic and epigenetic marks associated with CTG/CAG repeat instability
强直性肌营养不良和先天性形式:与 CTG/CAG 重复不稳定相关的遗传和表观遗传标记
  • 批准号:
    351792
  • 财政年份:
    2016
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
Nucleic acid-binding ligands as modulators of repeat instability for therapeutic benefit
核酸结合配体作为重复不稳定性调节剂以获得治疗益处
  • 批准号:
    332987
  • 财政年份:
    2015
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
Modelling syndromic autism caused by mutations in the ADNP gene
ADNP 基因突变引起的综合症自闭症建模
  • 批准号:
    332563
  • 财政年份:
    2015
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
Modulating Disease-Associated Repeat Instability
调节疾病相关的重复不稳定性
  • 批准号:
    286119
  • 财政年份:
    2013
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
Genetic Modifiers of CTG Trinucleotide Repeat Instability and Myotonic Dystrophy Pathogenesis.
CTG 三核苷酸重复不稳定性和强直性肌营养不良发病机制的遗传修饰。
  • 批准号:
    181715
  • 财政年份:
    2009
  • 资助金额:
    $ 167.08万
  • 项目类别:
    Operating Grants
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