GOALI: Gene Delivery: Bioengineering Characterization by Flow Cytometry
目标:基因传递:通过流式细胞术表征生物工程
基本信息
- 批准号:9902697
- 负责人:
- 金额:$ 26.85万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:Continuing Grant
- 财政年份:1999
- 资助国家:美国
- 起止时间:1999-09-01 至 2003-08-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
9902697GiorgioMany human diseases result from abnormal genetic sequences. Some of these genetic errors are inherited at birth, but many do not cause disease until adulthood. Others are acquired though contact with the environment. Gene therapy is the broad strategy that seeks to replace or repair this abnormal genetic information with the goal of altering the course of disease. The practical application of gene therapies has been limited for many reasons including the scientific challenges of creating the 'gene medicines' and the clinical challenges in delivering these therapies.The proposed work addresses these issues in a new way, by combining the efforts of basic research in academic and applied research in industry. The cornerstone of this effort is an integrated plan for training of the next generation of engineer-scientists. A graduate student candidate for the Ph.D. degree in biomedical engineering will study the problem of gene therapy delivery in our academic laboratory at Vanderbilt University. This training will continue from an industrial perspective at Valentis, Inc. (formerly GeneMedicine, Inc.), our partner in this combined research and training program. The student will then understand both the basic and applied problems in gene delivery during this training. The student will have a mentor both at Vanderbilt and at Valentis.This student will return to Vanderbilt University for an extended period to develop possible solutions using the broad perspective gained by this distributed training. Another advance in this field involves the testing of these possible solutions using state-of-the-art laboratory tools coupled with new ideas in mathematical modeling of gene delivery. Satisfactory solutions demonstrated in the laboratory will be tested by the student under the practical constraints offered in the industrial laboratories at Valentis, Inc. There are two final goals of this work: (1) a unique and valuable new training method in biotechnology that uses both academia and industry and (2) a solution to an important problem in gene delivery that is ready for practical application.
[902697]乔治人类的许多疾病都是由异常的基因序列引起的。其中一些基因错误是在出生时遗传的,但许多直到成年后才引起疾病。其他的是通过与环境接触而获得的。基因治疗是一种广泛的策略,旨在取代或修复这些异常的遗传信息,以改变疾病的进程。基因疗法的实际应用受到许多原因的限制,包括创造“基因药物”的科学挑战和提供这些疗法的临床挑战。建议的工作通过结合学术基础研究和工业应用研究的努力,以一种新的方式解决这些问题。这一努力的基石是培养下一代工程师-科学家的综合计划。一名攻读生物医学工程博士学位的研究生将在范德比尔特大学的学术实验室研究基因治疗的输送问题。我们的合作伙伴Valentis, Inc.(原GeneMedicine, Inc.)将从工业角度继续开展这一培训。学员将在培训过程中了解基因传递的基本问题和应用问题。该学生将在范德比尔特大学和瓦伦提斯大学都有一位导师。该学生将返回范德比尔特大学进行一段较长时间的学习,利用这种分布式培训所获得的广阔视角来开发可能的解决方案。该领域的另一个进步涉及使用最先进的实验室工具以及基因传递数学建模的新思想来测试这些可能的解决方案。在实验室中演示的令人满意的解决方案将由学生在Valentis公司的工业实验室中提供的实际限制下进行测试。这项工作有两个最终目标:(1)一种独特而有价值的生物技术培训新方法,适用于学术界和工业界;(2)解决基因传递中的一个重要问题,并准备好用于实际应用。
项目成果
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专著数量(0)
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