GM2ガングリオシド蓄積症モデルマウスを用いた胎児期遺伝子治療の試み

尝试使用GM2神经节苷脂贮积病模型小鼠进行胎儿基因治疗

• 批准号: 08780745
• 负责人: 山中 正二
• 金额: $ 0.77万
• 依托单位: Yokohama City University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Encouragement of Young Scientists (A)
• 财政年份: 1996
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 1996 至 无数据
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-08780745/
• 关键词: Sandhoff病; GM2蓄積症; 遺伝子治療; 胎児治療; ノックアウトマウス; 動物モデル

研究実績の概要この研究の目的は妊娠マウスへの遺伝子導入法を用いSandhoff病マウスの胎児治療の可能性を追求する事である。この1年間では遺伝子導入の効果を評価できるまでには至らず、効果を評価するためのシステムの確立が主体であった。以下、概要及び今後の予定を記す。1、PCRにより遺伝子型の判別を可能にし簡易に識別できるようにした。マウスの維持で親が児を食べることが連続して何度か続いたため苦労した。これを避けるためマウスをヘテロで維持し、掛け合わせて生まれてきたマウスの遺伝子型をPCRで検出出来るようにした。これにより、今までサザンで検出したものが、簡便かつ鋭敏になり治療時の発現をみるのにも良いと思われる。2、病理学的に解析しモデルとして十分耐えられることを見い出した。マウスのGM2分解経路がヒトと微妙に異なる為、形態的評価を行った。結論としてはモデルとして形態的にも充分と考えている。(横浜医学参照)3、rotorodによる解析。BM機器より7650型rotorodを購入し、現在解析中である。4、今後の予定評価のためのシステムの確立として他にhexosaminidaseをin situで確認できる方法を検討し(in situ hybridization,酵素組織科学当)、次に遺伝子導入を行い評価する予定である。

Research be performance summary の こ purpose の の study は pregnancy マ ウ ス へ の heritage を 伝 son import method using い Sandhoff disease マ ウ ス の tire where treatment の possibility を pursuit す る matter で あ る. こ の 1 years で は posthumous son 伝 import の unseen fruit を review 価 で き る ま で に は to ら ず, unseen fruit を 価 す る た め の シ ス テ ム の establish the subject で が あ っ た. The following, summary and び in the future shall be recorded as を and す. 1. The <s:1> discrimination of the 伝 subtype of PCRによ <s:1> may be possible through に <s:1> simple に identification で るように るように た た た た た. マ ウ ス の maintain で pro が where を food べ る こ と が even 続 し て how か 続 い た た め bitter 労 し た. Avoid こ れ を け る た め マ ウ ス を ヘ テ ロ で maintain し, hang け わ せ て raw ま れ て き た マ ウ ス の heritage 伝 sub-type を PCR で 検 out out る よ う に し た. こ れ に よ り, today ま で サ ザ ン で 検 out し た も の が, simple か つ acuity に な り treatment の 発 now を み る の に も good い と think わ れ る. 2. The に analysis of pathology, モデ モデ と と, て, えられる, とを, とを can be found in た. Youdaoplaceholder0 ウス ウス the GM2 decomposition path がヒトと subtle に abnormal なる, morphological evaluation 価を line った. Conclusion と し て は モ デ ル と し て form に も fully と exam え て い る. (Yokohama Medical Reference)3. rotorodによる analysis. BM machine よ よ 7650 rotorodを purchased を, currently in the process of analysis である. 4, future の to assess 価 の た め の シ ス テ ム の establish と し て he に hexosaminidase を in situ で confirm で き る method を beg し 検 (the in situ hybridization, enzyme organization science when), time に but 伝 import line を い review 価 す る designated で あ る.

项目成果

山中正二: "遺伝子標的法により作製されたSandhoff病モデルマウスの病理学的解析" 横浜医学. 48・1. 63-70 (1997)

Shoji Yamanaka：“通过基因靶向方法创建的桑德霍夫病模型小鼠的病理分析”横滨医学48·1（1997）。