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Lentiviral vector mediated gene therapy for Krabbe disease

Lentiviral vector mediated gene therapy for Krabbe disease
慢病毒载体介导的克拉伯病基因治疗
批准号：
20591233
负责人：
KOBAYASHI Hiroshi
金额：
$3.0万
依托单位：
Jikei University School of Medicine
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2008 至 2010
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20591233/
关键词：
遺伝先天異常学遺伝子治療Krabbe病レンチウイルスベクターレンチウイルスクラッベ病GALCGFP

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
我们研究了慢病毒介导的基因治疗Krabbe病的效果。我们成功地制备了高滴度的慢病毒，包括GALC，在Krabbe病表达基因的缺陷酶，通过大规模收获和超浓缩，并注射给新生的抽搐小鼠，Krabbe病模型，有效地改善了营养和寿命。同时，我们将基因治疗与L-环丝氨酸的底物减少疗法相结合，对ticker小鼠的表型有更有效的改善。
英文摘要
We investigated the effect of lenti-virus mediated gene therapy for Krabbe disease. We succeeded in preparing high titer lenti-virus including GALC, deficient enzyme in Krabbe disease expressing gene by large scale harvesting and ultracentrifuge, and injected for neonatal twitcher mouse, model for Krabbe disease resulted in efficient improvement in nutrition and life span. And we had more efficient improvement in the phenotype of twitcher mice by the combination of gene therapy and substrate reduction therapy using L-cycloserine.
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会议论文
Neonatal Gene Therapy for the mouse model of Krabbe Disease.
克拉伯病小鼠模型的新生儿基因治疗。
DOI： --
发表时间： 2010
期刊：
影响因子： --
作者： [Kobayashi_H., Ariga M., et al.]
通讯作者： et al.
レンチウイルスベクターシステムを用いたクラッベ病の遺伝子治療
利用慢病毒载体系统治疗克拉伯病
DOI： --
发表时间： 2010
期刊：
影响因子： --
作者： [小林博司, ほか]
通讯作者： ほか
Development of a novel diagnostic procedure for periodontal tissue around dental implant
  • 批准号：
    16H07249
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Research Activity Start-up
  • 资助金额：
    $1.91万
  • 财政年份：
    2016
  • 负责人：
    KOBAYASHI Hiroshi
  • 依托单位：
    Nihon University
Evaluation of cytotoxicity by Surface Plasmon Resonance (SPR) sensor using cell-immobilized sensor chip
  • 批准号：
    15K07457
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
  • 资助金额：
    $3.16万
  • 财政年份：
    2015
  • 负责人：
    KOBAYASHI Hiroshi
  • 依托单位：
    Fukuoka Women's University
Long range transported aerosol paricle monitoring system with observation network in mountain sites
  • 批准号：
    15K06269
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
  • 资助金额：
    $3.08万
  • 财政年份：
    2015
  • 负责人：
    KOBAYASHI Hiroshi
  • 依托单位：
    University of Yamanashi
Diagnosis of amniotic fluid embolism by serum SCC
  • 批准号：
    25670704
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
  • 资助金额：
    $2.41万
  • 财政年份：
    2013
  • 负责人：
    KOBAYASHI Hiroshi
  • 依托单位：
    Nara Medical University