Development of gene therapy using bone-marrow-derived mesenchymal stem cells

使用骨髓间充质干细胞进行基因治疗的开发

• 批准号: 21390296
• 负责人: OZAWA Keiya
• 金额: $ 11.4万
• 依托单位: Jichi Medical University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• 财政年份: 2009
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2009 至 2011
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-21390296/
• 关键词: 間葉系幹細胞; 癌; 遺伝子治療; 移植再生医療; ゲノム

The development of gene therapy technologies using mesenchymal stem cells(MSCs) was conducted. First, MSCs have the ability to accumulate at tumor sites, and we investigated the mechanisms using tumor-bearing nude mice. As a result, important information was obtained that will be useful when MSCs are utilized as a platform for cancer-targeted gene therapy. Second, in order to ensure the safety of genetic manipulation of MSCs, we conducted basic studies on the site-specific integration of transgenes using adeno-associated virus integration machinery for the AAVS1 locus on chromosome 19.

进行了使用间充质干细胞（MSC）的基因治疗技术的开发。首先，MSCs具有在肿瘤部位积聚的能力，我们使用荷瘤裸鼠研究了其机制。因此，获得了重要的信息，这将是有用的，当骨髓间充质干细胞被用作癌症靶向基因治疗的平台。其次，为了确保MSC遗传操作的安全性，我们使用腺相关病毒整合机器对19号染色体上的AAVS1位点进行转基因的位点特异性整合的基础研究。

项目成果

再生医療におけるゲノム改変技術

再生医学中的基因组修饰技术

• 发表时间: 2011
• 作者: Urabe;M.
• 通讯作者: M.

Prevalence of neutralizing antibodies against adeno-associated virus 2, 8 and 9 in non-human primate colonies using sensitive assay system

使用敏感测定系统在非人灵长类动物群体中针对腺相关病毒 2、8 和 9 的中和抗体的流行率

• 发表时间: 2010
• 作者: Yagi;H.
• 通讯作者: H.

Systemic delivery of interleukin-10 by an AAV vector attenuates obesity-related glomerulopathy in Zucker fatty rats.

通过 AAV 载体全身递送白细胞介素 10 可减轻 Zucker 脂肪大鼠中与肥胖相关的肾小球病。

• 发表时间: 2010
• 作者: Ogura;M.
• 通讯作者: M.

IL-21 is critical for GVHD in a mouse model. Bone Marrow Transplant.

IL-21 对于小鼠模型中的 GVHD 至关重要。

• 期刊: Bone Marrow Transplant. (in press)
• 作者: Meguro;A.
• 通讯作者: A.

Liver-targeted gene therapy with a self-complementary AAV ameliorated brain aminergic deficit in phenylketonuria mice.

使用自我互补 AAV 进行肝脏靶向基因治疗可改善苯丙酮尿症小鼠的脑胺能缺陷。

• 发表时间: 2009
• 作者: Muramatsu;S.;Yagi,H.
• 通讯作者: Yagi,H.