Gene therapy in a powder: World’s first powdered gene therapy for bone graft augmentation

粉末基因疗法:世界上第一个用于骨移植增强的粉末基因疗法

基本信息

  • 批准号:
    10068439
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 126.76万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    英国
  • 项目类别:
    Collaborative R&D
  • 财政年份:
    2023
  • 资助国家:
    英国
  • 起止时间:
    2023 至 无数据
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

TherageniX is a UK-based SME pioneering ground-breaking non-viral gene therapy for bone regeneration in collaboration with the University of Nottingham (UoN).Underpinned by cutting-edge fundamental research, TherageniX's peptide-plasmid DNA complexes have been proven effective in liquid form in in vitro, ex vivo and pre-clinical testing. This liquid form can support faster bone-regeneration and reduce recovery times. TherageniX/UoN have conducted extensive proof-of-concept studies that have demonstrated the potential application of creating a dry formulation via spray- and freeze-drying.Within this project, TherageniX will develop its proprietary non-viral gene delivery system, transforming its experimental liquid formation into an enhanced dry drug formulation, Gene-therapy-in-a-Powder (GTP).Strongly aligned with the UK Government's policy to drive manufacturing innovation in the cell and gene therapy industry, the new formulation will improve effect efficiency (reduced dose to reach effect) and increase productivity (scale-up manufacturing to GMP) for this innovative technology.
TherageniX是一家总部位于英国的中小企业,与诺丁汉大学(UoN)合作,开创了突破性的非病毒基因治疗骨再生。在尖端基础研究的支持下,TherageniX的肽-质粒DNA复合物已在体外,离体和临床前测试中被证明是有效的液体形式。这种液体形式可以支持更快的骨再生,减少恢复时间。TherageniX/UoN已经进行了广泛的概念验证研究,证明了通过喷雾干燥和冷冻干燥制备干燥制剂的潜在应用。在该项目中,TherageniX将开发其专有的非病毒基因递送系统,将其实验性液体制剂转化为增强的干燥药物制剂,粉末基因治疗(GTP)。与英国政府推动细胞和基因治疗行业制造创新的政策保持一致,新的配方将提高效果效率(减少剂量以达到效果),并提高生产率(按GMP规模生产)。

项目成果

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知道了