TARGETED IN VIVO GENE THERAPY FOR BRAIN TUMORS
针对脑肿瘤的体内基因治疗
基本信息
- 批准号:2458202
- 负责人:
- 金额:$ 24.55万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:
- 财政年份:1995
- 资助国家:美国
- 起止时间:1995-09-30 至 2000-07-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
DESCRIPTION: (Applicant's Abstract) The purpose of this application is
to develop better vectors and reagents that will improve the genetic
therapy of brain tumors. The applicant's overall strategy is novel and
circumvents present technological limitations in at least three
fundamentally important ways. First, it permits the targeted delivery
of specific genes to cancer cells, avoiding for the most part normal
tissue. Second, his strategy reduces many important safety concerns
associated with present gene therapy approaches. Finally, it improves
on the efficiency of gene delivery and the low virus titers available.
The applicant's strategy involves the specific delivery of the modified
human ecotropic retrovirus receptor (MERR) to targeted cells. During
the period in which MERR is expressed on those cells they will become
infectable by ecotropic retroviruses carrying a desired therapeutic
gene. An important component of his technology is the use of monoclonal
antibodies and their antigen binding domains for targeting human tumors.
The applicant will use targeting components, such as antibodies in
conjunction with a retrovirus receptor to permit infection of non-
permissive cells from one species by a virus from another species. For
example, he will construct fusion proteins between the targeting
component (e.g., VH and VL genes of a monoclonal antibody) and the
receptor. This approach greatly enhances safety and provides the only
means of targeting for gene therapy available today. The applicant has
accumulated substantial preliminary data indicating that the approach
will work. This application seeks to complete in vitro studies, move
the technology into animal models and eventually to clinical protocols.
描述:(申请人摘要)本申请的目的是
开发更好的载体和试剂,以改善基因
脑肿瘤的治疗。申请者的总体战略是新颖的和
规避至少在三个方面存在技术限制
从根本上说是重要的方式。首先,它允许定向递送
对癌细胞的特定基因,避免了大部分正常的
组织。其次,他的策略减少了许多重要的安全问题
与目前的基因治疗方法有关。最后,它改进了
关于基因传递的效率和可用的低病毒滴度。
申请人的战略包括具体交付修改后的
人嗜生态逆转录病毒受体(MERR)与靶细胞的结合。在.期间
MERR在这些细胞上表达的时间段
可被携带所需治疗药物的生态逆转录病毒感染
吉恩。他的技术的一个重要组成部分是使用单克隆
用于靶向人类肿瘤的抗体及其抗原结合域。
申请者将使用靶向成分,如抗体
与逆转录病毒受体结合,允许感染非
来自一个物种的允许细胞被来自另一个物种的病毒感染。为
例如,他将构建靶向之间的融合蛋白
成分(例如,单抗的VH和VL基因)和
受体。这种方法极大地增强了安全性,并提供了唯一
今天可用的基因治疗的靶向手段。申请人有
积累的大量初步数据表明,该方法
会奏效的。这个应用程序寻求完成体外研究,移动
将这项技术转化为动物模型,并最终转化为临床协议。
项目成果
期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
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