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Method - Design

方法-设计

基本信息

批准号：
MC_UU_00004/09
负责人：
Ian White
金额：
$ 275.23万
依托单位：
University College London
依托单位国家：
英国
项目类别：
Intramural
财政年份：
2021
资助国家：
英国
起止时间：
2021 至无数据
项目状态：
未结题

来源：
https://gtr.ukri.org/projects?ref=MC_UU_00004%2F09
关键词：
Method Design

项目摘要

Randomised trials are the best way to find out what treatments work, but they can be slow and expensive. We are inventing new and efficient ways to design randomised trials that can give clear answers, often answering multiple questions within the same trial. This work is supported by detailed statistical modelling to show how to analyse the new designs while strictly controlling the risk of wrongly concluding that a treatment is effective when in truth it isn’t. The new designs are implemented in our own trials, and this helps us to refine the designs and demonstrate their value for other trials.Our novel designs are for 1. trials to evaluate whether it is safe to shorten the duration of treatment or use a treatment with fewer side effects;2. trials to evaluate multiple treatments, where we can drop treatments that are found to be ineffective, adopt the use of treatments that are found to be effective, and start evaluating new promising treatments;3. trials that work even when the benefit of treatment is short-term or delayed; 4. trials where groups of patients are randomised rather than individual patients; 5. trials specifically designed to evaluate treatments tailored to specific types of patient; and6. trials comparing a number of treatments, where some patients cannot receive some of the treatments.The results of our work are that treatments can be evaluated faster, more effectively and more cost-effectively.

随机试验是找出治疗方法有效的最佳方法，但其过程可能缓慢且昂贵。我们正在发明新的有效方法来设计随机试验，这些试验可以给出明确的答案，通常在同一个试验中回答多个问题。这项工作得到了详细统计模型的支持，展示了如何分析新设计，同时严格控制错误地得出治疗有效但实际上无效的结论的风险。新设计已在我们自己的试验中实施，这有助于我们完善设计并证明其对其他试验的价值。我们的新颖设计用于 1. 试验来评估缩短治疗时间或使用副作用较少的治疗方法是否安全；2.评估多种治疗方法的试验，我们可以放弃被发现无效的治疗方法，采用发现有效的治疗方法，并开始评估新的有希望的治疗方法；3。即使治疗效果是短期的或延迟的，试验也能发挥作用； 4. 随机分组患者而非个体患者的试验； 5. 专门设计用于评估针对特定类型患者的治疗方法的试验；和6。比较多种治疗方法的试验，其中一些患者无法接受某些治疗方法。我们工作的结果是可以更快、更有效和更具成本效益地评估治疗方法。

项目成果

期刊论文数量（10）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

Multi-arm Multi-stage (MAMS) Platform Randomized Clinical Trials

多臂多阶段（MAMS）平台随机临床试验

DOI：
发表时间：
2022
期刊：
影响因子：
0
作者：
Choodari-Oskooei B
通讯作者：
Choodari-Oskooei B

Starting a conversation about estimands with public partners involved in clinical trials: a co-developed tool.

DOI：
10.1186/s13063-023-07469-9
发表时间：
2023-07-06
期刊：
Trials
影响因子：
2.5
作者：
通讯作者：

Evaluating how clear the questions being investigated in randomised trials are: systematic review of estimands.

DOI：
10.1136/bmj-2022-070146
发表时间：
2022-08-23
期刊：
BMJ-BRITISH MEDICAL JOURNAL
影响因子：
105.7
作者：
Cro, Suzie;Kahan, Brennan C.;Rehal, Sunita;Ster, Anca Chis;Carpenter, James R.;White, Ian R.;Cornelius, Victoria
通讯作者：
Cornelius, Victoria

Predicting prognosis for adults with depression using individual symptom data: a comparison of modelling approaches.

使用个体症状数据预测抑郁症的成年人的预后：建模方法的比较。

DOI：
10.1017/s0033291721001616
发表时间：
2023-01
期刊：
PSYCHOLOGICAL MEDICINE
影响因子：
6.9
作者：
Buckman, J. E. J.;Cohen, Z. D.;O'Driscoll, C.;Fried, E., I;Saunders, R.;Ambler, G.;DeRubeis, R. J.;Gilbody, S.;Hollon, S. D.;Kendrick, T.;Watkins, E.;Eley, T. C.;Peel, A. J.;Rayner, C.;Kessler, D.;Wiles, N.;Lewis, G.;Pilling, S.
通讯作者：
Pilling, S.

Facilities for optimizing and designing multiarm multistage (MAMS) randomized controlled trials with binary outcomes

DOI：
10.1177/1536867x231196295
发表时间：
2023-09-01
期刊：
STATA JOURNAL
影响因子：
4.8
作者：
Choodari-Oskooei，Babak;Bratton，Daniel J.;Parmar，Mahesh K. B.
通讯作者：
Parmar，Mahesh K. B.

DOI：
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作者：
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作者：
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作者：
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作者：
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Ian White其他文献

Acceptable risk of contact allergy in the general population assessed by CE–DUR – A method to detect and categorize contact allergy epidemics based on patient data

DOI：
10.1016/j.yrtph.2009.04.001
发表时间：
2009-07-01
期刊：
Research article
影响因子：
作者：
Jacob Pontoppidan Thyssen;Torkil Menné;Axel Schnuch;Wolfgang Uter;Ian White;Jonathan M. White;Jeanne Duus Johansen
通讯作者：
Jeanne Duus Johansen