临床试验：PN401 嘧啶反应性神经综合征综合征的 II 期研究-猫眼课题宝

临床试验：PN401 嘧啶反应性神经综合征综合征的 II 期研究

批准号：

8166786

负责人：

BRUCE A BARSHOP

金额：

$0.05万

依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

依托单位国家：

美国

项目类别：

财政年份：

2009

资助国家：

美国

项目状态：

已结题

起止时间：

2009-12-01 至 2010-06-30

来源：

https://reporter.nih.gov/project-details/8166786

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英文摘要

This subproject is one of many research subprojects utilizing the resources provided by a Center grant funded by NIH/NCRR. The subproject and investigator (PI) may have received primary funding from another NIH source, and thus could be represented in other CRISP entries. The institution listed is for the Center, which is not necessarily the institution for the investigator. Evaluate safety and efficacy of PN401 in reduction of seizures and infections, improvement of speech and language and cognitive functions in patients with pyrimidine responsive syndrome of neurological dysfunction and susceptibility to infection, evaluate quality of life, and describe effects of PN401 on signs and symptoms of the syndrome.

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会议论文

CYSTEAMINE BITARTRATE DELAYED-RELESEASE CAPSULES (RP103) COMPARED TO CYSTEAMINE

批准号：

8166878
项目类别：
资助金额：

$1.95万
财政年份：

2009
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: ALGLUCOSIDASE ALFA TEMPORARY ACCESS PROGRAM (ATAP) PROTOCOL AGLU

批准号：

8166856
项目类别：
资助金额：

$1.1万
财政年份：

2009
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: A PHASE II STUDY OF PN401 PYRIMIDINE RESPONSIVE SYNDROME OF NEUR

批准号：

7950917
项目类别：
资助金额：

$0.11万
财政年份：

2008
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: MYOZYME? TEMPORARY ACCESS PROGRAM (MTAP)

批准号：

7951008
项目类别：
资助金额：

$1.7万
财政年份：

2008
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: EXTENSION STUDY - LATE ONSET POMPE DISEASE

批准号：

7950980
项目类别：
资助金额：

$0.68万
财政年份：

2008
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: EXTENSION STUDY - LATE ONSET POMPE DISEASE

批准号：

7724970
项目类别：
资助金额：

$0.82万
财政年份：

2007
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: MYOZYME TREATMENT IN PATIENTS WITH LATE ONSET POMPE DISEASE

批准号：

7724952
项目类别：
资助金额：

$1.1万
财政年份：

2007
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

CLINICAL TRIAL: A PHASE II STUDY OF PN401 PYRIMIDINE RESPONSIVE SYNDROME OF NEUR

批准号：

7724883
项目类别：
资助金额：

$0.14万
财政年份：

2007
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

PHASE II OPEN TRIAL OF DICHLOROACETATE IN CONGENITAL LACTIC ACIDEMIA

批准号：

7374170
项目类别：
资助金额：

$0.26万
财政年份：

2006
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

LEUCINE METABOLISM AND LIVER TRANSPLANTATION

批准号：

7374198
项目类别：
资助金额：

$0.16万
财政年份：

2006
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

MYOZYME TREATMENT IN PATIENTS WITH LATE ONSET POMPE DISEASE

批准号：

7606598
项目类别：
资助金额：

$0.27万
财政年份：

2006
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

A PHASE II STUDY OF PN401 PYRIMIDINE RESPONSIVE SYNDROME OF NEUROLOGICAL DYSF

批准号：

7374144
项目类别：
资助金额：

$0.26万
财政年份：

2006
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

A PHASE II STUDY OF PN401 PYRIMIDINE RESPONSIVE SYNDROME OF NEUROLOGICAL DYSF

批准号：

7606507
项目类别：
资助金额：

$0.19万
财政年份：

2006
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

PHASE II OPEN TRIAL OF DICHLOROACETATE IN CONGENITAL LACTIC ACIDEMIA

批准号：

7205618
项目类别：
资助金额：

$0.24万
财政年份：

2003
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

Dichloroacetate in Congenital Lacic Acidemia

批准号：

7045450
项目类别：
资助金额：

$0.3万
财政年份：

2003
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

Pn401 In Patients with Pyrimidine Responsive Syndrome

批准号：

7045386
项目类别：
资助金额：

$0.35万
财政年份：

2003
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

PN401 IN PATIENTS WITH PYRIMIDINE RESPONSIVE SYNDROME

批准号：

7205568
项目类别：
资助金额：

$0.24万
财政年份：

2003
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

DICHLOROACETATE IN THE TREATMENT OF CONGENITAL LACTIC ACIDEMIA

批准号：

7205571
项目类别：
资助金额：

$0.12万
财政年份：

2003
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

LEUCINE METABOLISM AND LIVER TRANSPLANTATION

批准号：

7205661
项目类别：
资助金额：

$0.85万
财政年份：

2003
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO

HOMOCYSTEINE METABOLISM IN VASCULAR DISEASE

批准号：

6249115
项目类别：
资助金额：

$1.64万
财政年份：

1997
负责人：

BRUCE A BARSHOP
依托单位：

UNIVERSITY OF CALIFORNIA, SAN DIEGO