Mentoring in Patient-Oriented Research focused on Neurological Complications of Sickle Cell Disease

指导以患者为中心的研究,重点关注镰状细胞病的神经并发症

基本信息

项目摘要

PROJECT SUMMARY Sickle cell anemia (SCA) is a rare disease in the United States, affecting primarily African-Americans, who are often poor, and without a strong health advocacy presence. Neurological complications of the disease are critically important. Our team has shown that silent cerebral infarcts are progressive; approximately 50% of adults with SCA will have silent cerebral infarcts and 10% will have an overt stroke by age 30. My patient- oriented research (POR) program focuses on elucidating the mechanisms of brain injury and assessing infarct risk in children and adults with SCA. Herein, I propose to become an outstanding patient-oriented research mentor to a diverse group of undergraduate/graduate students, postdoctoral fellows, and junior faculty trainees from multiple disciplines and continue to extend my research to better understand the pathogenesis and burden of cerebral infarcts in adult SCA. Based on strong preliminary data from our research team in adults and children with SCA, my aims include: 1) to determine in a multicenter collaborative group, the incidence of new silent infarcts and overt strokes in adults (≥18 years of age) with SCA, with and without infarcts at baseline; 2) to apply advanced brain imaging methods for stroke risk stratification in adults with SCA across multiple sites. Newer non-invasive MRI methods such as diffusion tensor imaging (DTI) techniques assessing white matter microstructure and methods that assess cerebral hemodynamics will identify areas of subtle brain injury and hemodynamic signatures that may predict increased stroke risk. These imaging methods could then be applied to future clinical trials focused on applying aggressive stroke prevention strategies for adults with SCA at highest risk of progressive infarcts. I have involved mentees in each of my aims, developed a formal plan to train junior investigators in patient-oriented research, and created a formal senior mentoring advisory committee. I plan to learn new neuroimaging skills for myself and use resources available from my research program and the Vanderbilt Institute for Clinical and Translational Research to support my mentees. I have a strong record of funded patient-oriented research and training mentees but require the protected time and further education to become the inspiring mentor I envision. Mentoring the next generation of patient-oriented researchers is important for sustaining research progress and creating a legacy of investigators in the neurological complications of SCA, particularly as the patient lifespan increase. The combination of a multidisciplinary research team for mentees to learn from, an outstanding research and institutional environment, and a strong mentoring plan are key to the success of this proposal.
项目摘要 镰状细胞贫血(SCA)在美国是一种罕见疾病,影响原发性非裔美国人 通常很差,没有强大的健康倡导。该疾病的神经系统并发症是 至关重要。我们的团队表明,沉默的脑梗塞是进步的。约有50% 患有SCA的成年人将有无声的脑梗塞,到30岁时,有10%的人会公开中风。我的患者 - 面向研究(POR)计划的重点是阐明脑损伤的机制和评估保险 患有SCA的儿童和成人的风险。在这里,我建议成为一项杰出的以患者为导向的研究 由本科/研究生,博士后研究员和初级教师学员组成的潜水者的导师 从多个学科,继续扩展我的研究,以更好地了解发病机理和 成人SCA中脑梗塞的负担。基于我们研究团队成人研究团队的强大初步数据 和SCA的孩子,我的目标包括:1)在多中心协作小组中确定的事件 SCA的成人(≥18岁)的新的无声事实和明显的中风,有和没有Inf。 基线; 2)应用高级脑成像方法以跨SCA的成年人进行中风风险分层 多个站点。较新的非侵入性MRI方法,例如扩散张量成像(DTI)技术评估 白质微观结构和评估脑血液动力学的方法将识别出微妙的大脑区域 损伤和血液动力学特征可能预测中风风险增加。这些成像方法可以 应用于未来的临床试验,重点是为成年人应用积极的中风策略 SCA的进行性梗死的风险最高。我已经参与了我的每个目标,都形成了正式 计划培训初级调查人员以患者为导向的研究,并创建正式的高级心理咨询 委员会。我计划为自己学习新的神经影像学技能,并使用我的研究中可用的资源 计划和范德比尔特临床和翻译研究所,以支持我的梅内斯。我有一个 有资助的以患者为导向的研究和培训月经的庞大记录,但需要受保护的时间和 进一步的教育成为我设想的鼓舞人心的心理。指导下一代以患者为导向的 研究人员对于维持研究进度和创造研究人员的遗产很重要 SCA的神经系统并发症,特别是随着患者寿命的增加。结合 Mendes的多学科研究团队供学习和杰出的研究和机构学习 环境和强大的心理计划是该提议成功的关键。

项目成果

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