NCATS-DPI-22-0101 - CREATION OF AN OPEN-SOURCE PROCESS TO MANUFACTURE AAV VECTOR-BASED GENE THERAPY CANDIDATES FOR NON-COMMERCIAL CLINICAL STUDIES

NCATS-DPI-22-0101 - 创建开源流程来制造用于非商业临床研究的基于 AAV 载体的基因治疗候选药物

基本信息

  • 批准号:
    10716633
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 930.83万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    2022
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2022-09-12 至 2027-09-11
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

Project Objectives: • Develop an open- access process for the generation of at least two of the AAV serotypes broadly in current use. All AAV serotypes will use a GFP gene, and a gene of interest (GOI) identified by NCATS to validate the lab scale process. • Demonstrate the scalability of that process by manufacturing the NCATS GOI for all AAV serotypes (non-GMP) at 50 L pilot scale and subsequently at a 200 L bioreactor scale. • Develop all the required analytical methods for in-process testing and quality attributes of the material generated throughout the development stages to support regulatory filings. • Provide comprehensive project management support • Provide quality audit support during the process development and final process definition stage • Provide regulatory support for preparation of the Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) section of an Investigational New Drug (IND) application • Manufacture AAV-GOI material at cGMP for clinical use and validate relevant analytical methods for release and stability analysis. • Perform stability studies on the drug substance and drug product for up to 48 months • Provide inventory support for storage and shipping of cell banks, drug substance and drug product
项目目标: ·开发一种开放获取方法,用于产生目前广泛使用的至少两种AAV血清型。所有AAV血清型将使用GFP基因和NCATS鉴定的目的基因(GOI)来验证实验室规模工艺。 ·通过以50 L中试规模和随后以200 L生物反应器规模制造用于所有AAV血清型(非GMP)的NCATS GOI来证明该方法的可扩展性。 ·开发所有必要的分析方法,用于在整个开发阶段生成的材料的过程中检测和质量属性,以支持监管备案。 ·提供全面的项目管理支持 ·在过程开发和最终过程定义阶段提供质量审核支持 ·为研究性新药(IND)申请的化学、制造和控制(CMC)部分的准备提供监管支持 ·在cGMP下制造AAV-GOI材料用于临床使用,并验证用于释放和稳定性分析的相关分析方法。 ·对原料药和制剂进行长达48个月的稳定性研究 ·为细胞库、原料药和药品的储存和运输提供库存支持

项目成果

期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)

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