NCATS-DPI-22-0101 - CREATION OF AN OPEN-SOURCE PROCESS TO MANUFACTURE AAV VECTOR-BASED GENE THERAPY CANDIDATES FOR NON-COMMERCIAL CLINICAL STUDIES
NCATS-DPI-22-0101 - 创建开源流程来制造用于非商业临床研究的基于 AAV 载体的基因治疗候选药物
基本信息
- 批准号:10716633
- 负责人:
- 金额:$ 930.83万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:
- 财政年份:2022
- 资助国家:美国
- 起止时间:2022-09-12 至 2027-09-11
- 项目状态:未结题
- 来源:
- 关键词:BioreactorsChemistryClinicalClinical ResearchCyclic GMPDevelopmentEquipment and supply inventoriesGenerationsGenesInvestigational New Drug ApplicationNational Center for Advancing Translational SciencesPharmaceutical PreparationsPreparationProcessSerotypingShippingTestingadeno-associated viral vectoranalytical methodcell bankgene therapyinterestmanufacturing processopen source
项目摘要
Project Objectives:
• Develop an open- access process for the generation of at least two of the AAV serotypes broadly in current use. All AAV serotypes will use a GFP gene, and a gene of interest (GOI) identified by NCATS to validate the lab scale process.
• Demonstrate the scalability of that process by manufacturing the NCATS GOI for all AAV serotypes (non-GMP) at 50 L pilot scale and subsequently at a 200 L bioreactor scale.
• Develop all the required analytical methods for in-process testing and quality attributes of the material generated throughout the development stages to support regulatory filings.
• Provide comprehensive project management support
• Provide quality audit support during the process development and final process definition stage
• Provide regulatory support for preparation of the Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) section of an Investigational New Drug (IND) application
• Manufacture AAV-GOI material at cGMP for clinical use and validate relevant analytical methods for release and stability analysis.
• Perform stability studies on the drug substance and drug product for up to 48 months
• Provide inventory support for storage and shipping of cell banks, drug substance and drug product
项目目标:
·开发一种开放获取方法,用于产生目前广泛使用的至少两种AAV血清型。所有AAV血清型将使用GFP基因和NCATS鉴定的目的基因(GOI)来验证实验室规模工艺。
·通过以50 L中试规模和随后以200 L生物反应器规模制造用于所有AAV血清型(非GMP)的NCATS GOI来证明该方法的可扩展性。
·开发所有必要的分析方法,用于在整个开发阶段生成的材料的过程中检测和质量属性,以支持监管备案。
·提供全面的项目管理支持
·在过程开发和最终过程定义阶段提供质量审核支持
·为研究性新药(IND)申请的化学、制造和控制(CMC)部分的准备提供监管支持
·在cGMP下制造AAV-GOI材料用于临床使用,并验证用于释放和稳定性分析的相关分析方法。
·对原料药和制剂进行长达48个月的稳定性研究
·为细胞库、原料药和药品的储存和运输提供库存支持
项目成果
期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
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