Allele-specific lowering of mutant polyQ proteins as treatment for Huntington disease, spinocerebellar ataxia type 3 and spinocerebellar ataxia type 7
等位基因特异性降低突变 PolyQ 蛋白作为亨廷顿病、脊髓小脑共济失调 3 型和脊髓小脑共济失调 7 型的治疗
基本信息
- 批准号:373043
- 负责人:
- 金额:$ 32.29万
- 依托单位:
- 依托单位国家:加拿大
- 项目类别:Operating Grants
- 财政年份:2017
- 资助国家:加拿大
- 起止时间:2017-06-01 至 2020-06-01
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
Polyglutamine (polyQ) diseases are a group of monogenic, autosomal dominant neurodegenerative disorders caused by a polyQ encoding CAG triplet repeat expansion in the disease causing gene with pathogenic consequences. The most prevalent polyQ disorders ar
多聚谷氨酰胺(polyQ)疾病是一组单基因、常染色体显性的神经退行性疾病,由编码CAG三联体重复扩增的多聚q引起,具有致病性。最常见的多q障碍是
项目成果
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