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A pilot project to demonstrate feasibility of a Canadian gene therapy clinical trials platform for rare genetic diseases: Gene Therapy for CD3delta Severe Combined Immune Deficiency.

A pilot project to demonstrate feasibility of a Canadian gene therapy clinical trials platform for rare genetic diseases: Gene Therapy for CD3delta Severe Combined Immune Deficiency.
一个试点项目，旨在证明加拿大罕见遗传病基因治疗临床试验平台的可行性：CD3delta 严重联合免疫缺陷的基因治疗。
批准号：
466428
负责人：
Wright Nicola A
金额：
$176.76万
依托单位：
University of Calgary
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2022
资助国家：
加拿大
项目状态：
未结题
起止时间：
2022-07-01 至 2025-07-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=466428&lang=en
关键词：
Adenine Base Editing Gene Editing Gene Therapy Clinical Trial Inborn Errors Of Immunity Rare Diseases Severe Combined Immune Deficiency

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
基因疗法是一种治疗罕见遗传疾病的新方法。目前，加拿大有资格接受基因治疗的遗传性免疫疾病患者必须前往其他国家进行治疗，每名患者的费用可能超过200万美元。有一个标志
英文摘要
Gene therapies are a novel cure for rare genetic disorders. Currently, Canadian patients with inherited immune disorders eligible for gene therapies must travel to other countries for treatment, where cost can be over $2 million/patient. There is a signif
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A pilot project to demonstrate feasibility of a Canadian gene therapy clinical trials platform for rare genetic diseases: Gene Therapy for CD3delta Severe Combined Immune Deficiency.
  • 批准号：
    474614
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $44.19万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Wright Nicola A
  • 依托单位：
    University of Calgary
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