Entwicklung eines Ansatzes zur Therapie neurodegenerativer Erkrankungen auf Basis von RNA-Interferenz am Beispiel der Prionerkrankungen

在RNAI的基础上，ZIELL死于Antrags ist die Entwicklug eines Moells zur Somatischen Gentureie von TSEs auf base von RNAi ALS原理的证明。持续das Einbringen von Kurzen双标RNAs(SiRNAs)kann die de körpereigen en Prion-Proteins(PrPC)fast vollständig gehemmt。体内的RNAi-vermittelte PrPC-耗竭，以及转基因的Tiermodell eablieren。我不会让任何人知道这一点，但我不会让你失望。并用抗PrPCsiRNA(AntiPrPCsiRNA)auf den Verlaf der Scrapie-InFEKTION and PrPSc-Bildung unteruchen.他说：“我的身体健康状况良好，我们的身体健康状况得到了改善。”德国中小型企业抗PrPC-siRNAs和抗PrPC-siRNAs在成年妇女中得到了应用。抗PrPC-siRNA bzw.Eine治疗慢病毒siRNA-Vektoren nach感染MIT瘙痒试验。

Ziel dieses Antrags ist die Entwicklung eines Modells zur somatischen Gentherapie von TSEs auf der Basis von RNAi als proof of principle . Durch das Einbringen von kurzen doppelsträngigen RNAs (siRNAs) kann die Expression des körpereigenen Prion-Proteins (PrPC) fast vollständig gehemmt werden. Um die RNAi-vermittelte PrPC-Depletion in vivo zu untersuchen, werden wir ein transgenes Tiermodell etablieren. Hierzu setzen wir das von uns entwickelte Verfahren der Erzeugung von transgenen Tieren durch lentiviralen Gentransfer ein. Anhand der transgenen Mäuse werden wir den Effekt der gegen PrPC gerichteten siRNA (antiPrPCsiRNA) auf den Verlauf der Scrapie-Infektion und PrPSc-Bildung untersuchen. Aufgrund der Vielseitigkeit der lentiviralen Vektoren werden dieselben Vektoren, die wir im transgenen Tiermodell getestet haben, zur Entwicklung eines Ansatzes zur somatischen Gentherapie verwendet. Mittels lentiviralen Gentransfers sollen die antiPrPC-siRNAs in mehrere Hirnregionen adulter Mäuse gebracht und anschließend der Verlauf der Scrapie-Infektion analysiert werden. Dabei wollen wir vor allem das Potential einer Postexpositionsprophylaxe durch antiPrPC-siRNA bzw. eine Therapie mit lentiviralen siRNA-Vektoren nach Infektion mit Scrapie testen.