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CLINICAL STUDY OF VALUE OF BONE MARROW TRANSPLANT FOR STORAGE DISEASES

CLINICAL STUDY OF VALUE OF BONE MARROW TRANSPLANT FOR STORAGE DISEASES
骨髓移植治疗储存性疾病价值的临床研究
批准号：
6244811
负责人：
NEENA KAPOOR
金额：
$3.96万
依托单位：
UNIVERSITY OF SOUTHERN CALIFORNIA
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1997
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1997-01-23 至 1997-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6244811
关键词：
bone marrow transplantation central nervous system clinical research gene therapy human subject human therapy evaluation inborn metabolism disorder metabolism disorder chemotherapy

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
异基因骨髓移植已被用于治疗患者 在过去的十年里，他们一直患有仓储疾病。在未来，自体骨髓移植 利用转基因的造血干细胞也将被用于 治疗这些疾病。然而，关于这一点的争议仍然存在 骨髓移植对患者中枢神经系统功能的影响 因贮藏病而移植。这项研究是为了确定 骨髓移植对中枢神经系统功能的影响。假说是异基因骨髓移植会 修改中枢神经系统贮藏性疾病的自然病史。
英文摘要
Allogenic bone marrow transplantation has been used to treat patients with storage diseases for the last decade. In the future, autologous BMT with genetically modified hematopoietic stem cells will also be used to treat these diseases. Controversy, however, still exist as to the effects of BMT on the central nervous system function of patients transplanted for storage disease. This study is to determine the effects of BMT on CNS function. The hypothesis is that allogeneic BMT will modify the natural history of CNS storage diseases.
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