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TAM4MTM: Tamoxifen therapy for myotubular myopathy

TAM4MTM: Tamoxifen therapy for myotubular myopathy
TAM4MTM：他莫昔芬治疗肌管肌病
批准号：
350583
负责人：
Dowling James
金额：
$8.52万
依托单位：
Hospital for Sick Children (Toronto)
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2016
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2016-05-01 至 2019-05-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=350583&lang=en
关键词：
Clinical Trial Drug Repurposing Myotubular Myopathy Tamoxifen

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
肌管性肌病是儿童期最严重的神经系统疾病之一。其特征在于显著的终身发病率（包括呼吸机和轮椅依赖）和早期死亡率。目前，没有治疗或疾病修饰
英文摘要
Myotubular myopathy (MTM) is one of the most severe neurologic disorders of childhood. It is characterized by significant lifelong morbidity (including ventilator and wheelchair dependence), and early mortality. Currently, no treatments or disease modifyi
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会议论文
Therapy development for X-linked myotubular myopathy
  • 批准号：
    478411
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $69.66万
  • 财政年份：
    2023
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
The role of SPEG (Striated muscle preferentially expressed protein kinase) in skeletal muscle development and human muscle disease
  • 批准号：
    462458
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $66.88万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
Therapy development for X-linked myotubular myopathy
  • 批准号：
    477257
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
Novel therapies for neuromuscular diseases with altered phosphoinositide metabolism
  • 批准号：
    367426
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $10.93万
  • 财政年份：
    2017
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
海外基金