Genome editing-based gene therapy for primary immunodeficiency caused by dominant gain-of-function mutations.
Genome editing-based gene therapy for primary immunodeficiency caused by dominant gain-of-function mutations.
基于基因组编辑的基因治疗，用于治疗由显性功能获得性突变引起的原发性免疫缺陷。
批准号：
19K08312
负责人：
Uchiyama Toru
金额：
$2.83万
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2019
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2019-04-01 至 2022-03-31
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High prevalence of SMARCB1 constitutional abnormalities including mosaicism in malignant rhabdoid tumors
SMARCB1 体质异常的患病率很高，包括恶性横纹肌瘤中的嵌合现象
SMARCB1 体质异常的患病率很高，包括恶性横纹肌瘤中的嵌合现象
DOI：
10.1038/s41431-020-0614-z
发表时间：
2020
期刊：
European Journal of Human Genetics
影响因子：
5.2
作者：
[Shirai Ryota, Osumi Tomoo, Terashima Keita, et al]
通讯作者：
et al
Progress in the treatment of primary immunodeficiency -enzyme replacement therapy and gene therapy-
原发性免疫缺陷治疗进展-酶替代疗法和基因治疗-
原发性免疫缺陷治疗进展-酶替代疗法和基因治疗-
DOI：
--
发表时间：
2020
期刊：
影响因子：
--
作者：
[Ohnishi Y, Yasudo H, Suzuki Y, Furuta T , Matsuguma C, Azuma Y, Miyake A, Okada S, Ichihara K, Ohga S , Hasegawa S, 内山 徹, 内山 徹, 内山 徹, 内山 徹, 内山 徹]
通讯作者：
内山 徹
Insertional Oncogenesis in X-CGD Patient after MFGS Retroviral Vector-Mediated Gene Therapy.
MFGS 逆转录病毒载体介导的基因治疗后 X-CGD 患者的插入性肿瘤发生。
MFGS 逆转录病毒载体介导的基因治疗后 X-CGD 患者的插入性肿瘤发生。
DOI：
--
发表时间：
2019
期刊：
影响因子：
--
作者：
[Ohnishi Y, Yasudo H, Suzuki Y, Furuta T , Matsuguma C, Azuma Y, Miyake A, Okada S, Ichihara K, Ohga S , Hasegawa S, 内山 徹, 内山 徹, 内山 徹, 内山 徹, 内山 徹, Toru Uchiyama]
通讯作者：
Toru Uchiyama
DOI：
10.1016/j.bbmt.2020.08.008
发表时间：
2020-11-01
期刊：
BIOLOGY OF BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION
影响因子：
4.3
作者：
[Osumi, Tomoo, Yoshimura, Satoshi, Kato, Motohiro]
通讯作者：
Kato, Motohiro
A Distinct Feature of T Cell Subpopulations in a Patient with CHARGE Syndrome and Omenn Syndrome
CHARGE 综合征和 Omenn 综合征患者 T 细胞亚群的显着特征
CHARGE 综合征和 Omenn 综合征患者 T 细胞亚群的显着特征
DOI：
10.1007/s10875-020-00875-7
发表时间：
2020
期刊：
Journal of Clinical Immunology
影响因子：
9.1
作者：
[Uchiyama Toru, Kawakami Saori, Masuda Hiroshi, Yoshida Kazue, Niizeki Hironori, Mochizuki Emi, Edasawa Kaori, Ishiguro Akira, Onodera Masafumi]
通讯作者：
Onodera Masafumi
共 25 条
Establishment of Baboon envelope pseudotyped LV vector system to maintain the stemness in stem cell gene therapy.
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批准号：15K09676
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项目类别：Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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资助金额：$3.0万
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财政年份：2015
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负责人：Uchiyama Toru
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依托单位：
海外基金