Current status and issues of drug lag in Japan

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本研究は、2023年までの約20年間に日米欧で承認された新有効成分含有医薬品（New active substance：NAS）を調査して、承認日、薬効・疾患領域（効能・効果に基づく）、米国及び欧州承認の有無、臨床データパッケージ、開発戦略、開発企業国籍、オーファン指定等を網羅したデータベースを作成して、ドラッグラグに関する各種解析を行うものである。今年度は、昨年度に引き続き、2008年から2020年までに日米欧で承認されたNASのデータベースの一部を作成した。本研究を進めていく過程で、米国ではAccelerated Approval（AA）、欧州ではConditional Marketing Authorization（CMA）の早期承認制度を利用した新薬開発が増加しているのに対して、本邦の医薬品条件付き早期承認制度はほとんど機能していないことが分かった。いずれもアンメットニーズのある重篤疾患を対象とした新薬をサロゲートエンドポイントの成績に基づいて承認する制度であるが、本邦の条件付き早期承認制度では、通常承認と同レベルの製造販売後調査が求められるのみであるのに対して、米国AAでは製造販売後臨床試験が課せられてベネフィットが証明されなければ承認を取り消すことができ、欧州CMAは期限付き承認であり、製造販売後臨床試験が課せられる場合もある。必然的に本邦の薬事規制当局は、有効性及び安全性に関するエビデンスが十分でない医薬品に対して製造販売承認を与えることに対して慎重になり、結果的には欧米で早期承認制度が採用された医薬品についても本邦では通常承認されており、レギュレーションの違いによって一部のドラッグラグが生じていることが明らかとなり、当該研究成果をClin Transl Sci誌に報告した（in press）。