Current status and issues of drug lag in Japan

日本药品滞后现状及问题

基本信息

批准号：
21K18094
负责人：
田中基嗣
金额：
$ 3万
依托单位：
Niigata University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
财政年份：
2021
资助国家：
日本
起止时间：
2021-04-01 至 2026-03-31
项目状态：
未结题

项目摘要

本研究は、2023年までの約20年間に日米欧で承認された新有効成分含有医薬品（New active substance：NAS）を調査して、承認日、薬効・疾患領域（効能・効果に基づく）、米国及び欧州承認の有無、臨床データパッケージ、開発戦略、開発企業国籍、オーファン指定等を網羅したデータベースを作成して、ドラッグラグに関する各種解析を行うものである。今年度は、昨年度に引き続き、2008年から2020年までに日米欧で承認されたNASのデータベースの一部を作成した。本研究を進めていく過程で、米国ではAccelerated Approval（AA）、欧州ではConditional Marketing Authorization（CMA）の早期承認制度を利用した新薬開発が増加しているのに対して、本邦の医薬品条件付き早期承認制度はほとんど機能していないことが分かった。いずれもアンメットニーズのある重篤疾患を対象とした新薬をサロゲートエンドポイントの成績に基づいて承認する制度であるが、本邦の条件付き早期承認制度では、通常承認と同レベルの製造販売後調査が求められるのみであるのに対して、米国AAでは製造販売後臨床試験が課せられてベネフィットが証明されなければ承認を取り消すことができ、欧州CMAは期限付き承認であり、製造販売後臨床試験が課せられる場合もある。必然的に本邦の薬事規制当局は、有効性及び安全性に関するエビデンスが十分でない医薬品に対して製造販売承認を与えることに対して慎重になり、結果的には欧米で早期承認制度が採用された医薬品についても本邦では通常承認されており、レギュレーションの違いによって一部のドラッグラグが生じていることが明らかとなり、当該研究成果をClin Transl Sci誌に報告した（in press）。

这项研究调查了在日本，美国和欧洲批准的新活性物质（NAS），直到2023年，大约20年，并创建一个数据库，该数据库涵盖了批准日期，功效和疾病领域（基于功效和效力）（基于功效和功效），无论是在美国或欧洲，临床数据包，发展策略，还是在各种规定，无论是在美国还是批准的，是临床数据包，国家策略，或履行了全国性的策略，或者均已获得了国家性，或者滞后。今年，与上一个财政年度一样，我们创建了在2008年至2020年在日本，美国和欧洲批准的NAS数据库的一部分。随着我们进行这项研究，我们发现，尽管使用早期加速批准的新药开发了新药，但在美国和有条件的营销授权（CMA）的早期批准是在日本的早期批准的情况下，是在日本的工作系统。这两个系统都是根据替代终点的结果批准针对严重疾病的新药物的系统，但是在日本的有条件的早期批准系统中，只需要在美国AA的同一水平上进行销售后的调查，而在美国AA中，在批准中，如果在商业后临床和福利均未签署批准，而在市场后的审查中，则在时光和福利是在时期的，而在时间上则是众所周知的，并且在时间上是欧洲委员会的批准。可能会施加。不可避免地，日本的药物调节剂一直谨慎地批准对药物的制造和营销批准，这些药物没有足够的证据证明有效性和安全性，因此，在日本采用了早期批准系统的药物，通常在日本也得到了批准，并且很明显，某些药物滞后于批准了该法规差异，并始于该法规的差异。