細胞治療を用いた低フォスファターゼ症に対する新規胎児治療戦略の創成

使用细胞疗法创建针对低磷酸酯酶症的新型胎儿治疗策略

• 批准号: 22K15911
• 负责人: 長谷川 瑛洋
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: National Center for Child Health and Development
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2022-04-01 至 2025-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-22K15911/
• 关键词: 低ホスファターゼ症; 胎児治療; 子宮内細胞移植; TNSALP; 間葉系幹細胞

周産期型低ホスファターゼ症は先天的な非組織特異的アルカリホスファターゼの不足により、胎児期より骨の低石灰化、四肢短縮を発症し、出生後には呼吸障害による新生児死亡に至ることもある重篤な疾患である。現在酵素補充療法により予後の改善が報告されているが、治療適応が出生後の児のみに限られること、連日の皮下投与を一生涯要すること、高額な医療費が課題と考えられる。本研究では胎児期の同種細胞移植により、移植細胞を自身の細胞と認識することでより早期からの移植細胞の生着・治療、出生後の追加治療を免疫抑制剤を併用せず行うことができ、侵襲的な治療頻度を減少させることができる可能性がある。

Peripartum hypoplasia is a congenital, non-tissue specific disorder, hypocalcination of fetal bones, shortening of limbs, postnatal respiratory impairment, neonatal death, and severe disease. Current enzyme supplementation therapy is reported to improve after birth, treatment is appropriate, postnatal care is limited, days of subcutaneous administration and a career is important, and high medical costs are a problem. In this study, we investigated the possibility that allogeneic cell transplantation during fetal period, transplanted cells and their own cells may be recognized, that early transplantation, treatment, postnatal additional treatment, and immunosuppressive agents may be used in combination, and that invasive treatment frequency may be reduced.