細胞治療を用いた低フォスファターゼ症に対する新規胎児治療戦略の創成

使用细胞疗法创建针对低磷酸酯酶症的新型胎儿治疗策略

• 批准号: 22K15911
• 负责人: 長谷川 瑛洋
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: National Center for Child Health and Development
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2022-04-01 至 2025-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-22K15911/
• 关键词: 低ホスファターゼ症; 胎児治療; 子宮内細胞移植; TNSALP; 間葉系幹細胞

周産期型低ホスファターゼ症は先天的な非組織特異的アルカリホスファターゼの不足により、胎児期より骨の低石灰化、四肢短縮を発症し、出生後には呼吸障害による新生児死亡に至ることもある重篤な疾患である。現在酵素補充療法により予後の改善が報告されているが、治療適応が出生後の児のみに限られること、連日の皮下投与を一生涯要すること、高額な医療費が課題と考えられる。本研究では胎児期の同種細胞移植により、移植細胞を自身の細胞と認識することでより早期からの移植細胞の生着・治療、出生後の追加治療を免疫抑制剤を併用せず行うことができ、侵襲的な治療頻度を減少させることができる可能性がある。

围产期下磷酸是一种严重的疾病，可能导致骨骼低钙化和由于缺乏先天性非组织特异性碱性磷酸酶而导致胎儿阶段的肢体缩短，并导致由于呼吸道疾病而出生后的新生儿死亡。目前，据报道，酶替代疗法可以改善预后，但是治疗适应症仅限于产后儿童，一生需要每日皮下给药，而高昂的医疗费用被认为是一个挑战。在这项研究中，通过在胎儿阶段移植同种异体细胞，通过识别移植细胞为自己的细胞，可以从早期阶段的植入和治疗移植和处理移植的细胞，并且可以在不使用合并中使用免疫抑制剂来进行额外的产后治疗，从而降低了侵入性治疗的频率。