权益分类	功能权益	普通用户	{{item.name}}会员
{{category.name}}	{{benefitItem.name}}

遺伝子治療の基礎的研究:小児神経疾患のモデル動物を用いた神経細胞移植

基因治疗基础研究：模型动物神经细胞移植治疗小儿神经系统疾病

基本信息

批准号：
07670864
负责人：
大野耕策
金额：
$ 1.41万
依托单位：
Tottori University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for General Scientific Research (C)
财政年份：
1995
资助国家：
日本
起止时间：
1995 至无数据
项目状态：
已结题

项目摘要

発育期神経遺伝病の治療は現在の所できない.脳へ遺伝子を導入する遺伝子治療の基礎実験が行われているが,それぞれの神経疾患の神経細胞の障害のおこる時期,神経細胞障害のおこり方には特異性があり,漠然と遺伝性神経疾患全体を対象にした基礎的研究はありえない.本研究は,人の遺伝病と全く同じ遺伝子に欠陥がある自然発生した変異マウスでKrabbe病のモデルであるTwicherマウス,Niemann-Pik病C型のモデルであるSphingo-myelinosisマウスへの細胞移植による治療法を開発することによって,遺伝子治療の基礎的な研究を行うことを目標にしている.今年度は,正常マウス由来のオリゴデンドロサイト前駆細胞を移植しそれらが生着するかどうか検討した.トランスフェリン,インスリン,プロゲステロン,セレン,bFGFを含む完全合成培地で生後0日の正常マウス中脳の細胞を培養し,90%以上がA2B5抗原陽性であることを確認し,ファーストブルーで標識した.このA2B5陽性O-2A細胞を生後5日のTwicherマウス大脳皮質下白質に2×10^4個移植し,2週間後移植した細胞が生着しているかどうかを確かめた.移植した細胞は大脳皮質下側脳室周辺に広く分布していた.さらに,オリゴデンドロサイトのマーカーである抗ガラクトセレブロシッド抗体で染色すると,Twicherマウス白質ではほとんどガラクトセレブロシッドが発現していないのに対し,移植部位の周囲はガラクトセレブロシッドが陽性になっていた.さらにKluber-Barrera染色によってミエリン形成を確認したところ,移植部位にミエリンの形成を認めた.これらのことから,TwicherマウスへのO-2Aの移植は大脳白質の髄鞘形成不全には有効であることが確認された.今後,移植の細胞の量,移植場所,移植する時期を検討し,臨床症状にも有効かどうか確かめていく.また,Sphigomyelinosisマウスへは,小脳からの前駆細胞移植を試みていく.

During the period of rearing, there is no cure for the disease, and there is nothing left to do now. The child of the child is involved in the treatment of the child, the In this study, all patients with chronic hepatitis B were born in the same period of time. In this study, there was a study on the nature of the disease, the Krabbe disease, the Twicher disease, the Niemann- Pik disease type C, the Sphingo-myelinosis disease, the cell transplantation, the treatment, and the treatment. This year, the cause of the normal pregnancy is due to the previous cell transplant and the birth of the baby. The content of bFGF contains complete synthesis, normal culture, cell culture, more than 90% of A2B5 antigen, sex, identification, identification and identification. 5 days after birth, A2B5 Omura 2A cells were transferred to 2 × 10 ^ 4 mice under the skin of Twicher mice. After 2 years of life, the grafted mice gave birth to a positive response. Transplant the cells under the skin and distribute them around the room.