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Gene therapy for neuromuscular disease

神经肌肉疾病的基因治疗

基本信息

批准号：
23890163
负责人：
MORI Akira
金额：
$ 1.41万
依托单位：
Kumamoto University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Research Activity Start-up
财政年份：
2011
资助国家：
日本
起止时间：
2011 至 2012
项目状态：
已结题

项目摘要

We are intended to develop the gene therapy for neuromusculardisease, especially about amyotrophic lateralsclerosis. At the beginning, We consideredto use NB2a cells, origined from neuroblastoma, previously we have used, but we succeededto establish induced Pluripotent Stem (iPS) cells derived from amyotrophiclateralsclerosis patient skins, and these are considered to reflect pathology much morethan NB2a cells. Therefore, we started using these cells, and were continuing experimentsto prove the participation of endoplasmic reticulum stress. However, maintenancecultivation of an iPS cells is difficult from some technical problems, so we are seekingand solving these problems. If we resolve these problems, we expect that many resultsare obtained.

本研究旨在为神经肌肉疾病，特别是肌萎缩侧索硬化症的基因治疗提供新的思路。起初，我们考虑使用来源于神经母细胞瘤的NB 2a细胞，以前我们使用过，但我们成功地建立了来自肌萎缩侧索硬化症患者皮肤的诱导多能干细胞（iPS），并且这些细胞被认为比NB 2a细胞更能反映病理。因此，我们开始使用这些细胞，并继续实验以证明内质网应激的参与。然而，iPS细胞的维持培养由于一些技术问题而变得困难，因此我们正在寻求和解决这些问题。如果我们解决了这些问题，我们期望能取得许多成果。

项目成果

期刊论文数量（12）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

精神発達遅滞が先行し、FUS/TLS遺伝子のdeletion/frameshift変異を有する孤発性若年性ALSの1例

散发性青少年 ALS 病例，伴有 FUS/TLS 基因缺失/移码突变，先有智力低下

DOI：
发表时间：
2011
期刊：
影响因子：
0
作者：
Gatt ME;Takada K;Mani M;Lerner M;Pick M;Hideshima T;Carrasco DE;Protopopov A;Ivanova E;Sangfelt O;Grander D;Barlogie B;Shaughessy JD Jr;Anderson KC;Carrasco DR;伊藤隆史;森麗
通讯作者：
森麗

Derlin-1 overexpression ameliorates mutant SOD1-induced endoplasmic reticulum stress by reducing mutant SOD1 accumulation

DOI：
10.1016/j.neuint.2010.12.010
发表时间：
2011-02-01
期刊：
NEUROCHEMISTRY INTERNATIONAL
影响因子：
4.2
作者：
Mori, Akira;Yamashita, Satoshi;Uchino, Makoto
通讯作者：
Uchino, Makoto

Derlin-1過剰発現は変異SOD1蓄積軽減により小胞体ストレスを軽減する

Derlin-1 过表达通过减少突变型 SOD1 积累减轻内质网应激

DOI：
发表时间：
2011
期刊：
影响因子：
0
作者：
Ito T;Maruyama I;森麗
通讯作者：
森麗

Muscle biopsy findings predictive of malignancy in rare infiltrative dermatomyositis

DOI：
10.1016/j.clineuro.2012.07.019
发表时间：
2013-05-01
期刊：
CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY
影响因子：
1.9
作者：
Uchino, Makoto;Yamashita, Satoshi;Ando, Yukio
通讯作者：
Ando, Yukio

Significant CMAP decrement by repetitive nerve stimulation is more frequent in median than ulnar nerves of patients with amyotrophic lateral sclerosis

DOI：
10.1002/mus.22301
发表时间：
2012-03-01
期刊：
MUSCLE & NERVE
影响因子：
3.4
作者：
Yamashita, Satoshi;Sakaguchi, Hideya;Uchino, Makoto
通讯作者：
Uchino, Makoto

DOI：
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作者：
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通讯作者：
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