Immune tolerance induction in enzyme replacement therapy for lysosomal storage diseases

溶酶体贮积病酶替代疗法中的免疫耐受诱导

• 批准号: 19591223
• 负责人: ETO Yoshikatsu
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: Jikei University School of Medicine
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2007
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2007 至 2008
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-19591223/
• 关键词: ファブリー病; 酵素補充療法; 遺伝子治療; 免疫寛容; 酵素補充湯療法

ファブリー病はα-galactosidase A(GalA) の欠損により糖脂質などが蓄積する疾患である。酵素補充療法が行われているが、輸注された酵素に対する抗体が発生する。今回の検討で酵素補充療法を受けているFD患者で発生する抗体は治療効果も阻害することが明らかとなった。そこで免疫寛容を導入するために組織特異的プロモーターによりGal Aを発現するレンチウイルスベクターを作成しFDモデルマウスに経静脈的に投与したところ、少なくとも肝臓、脾臓においてGal Aの発現が長期間持続し免疫寛容が導入された可能性があると思われた。

A deficiency in α-galactosidase A(GalA) is a major cause of lipid accumulation. Enzyme supplementation therapy is used for the production of antibodies against enzymes. Now we're talking about enzyme supplementation therapy, and we're talking about antibody production, and we're talking about prevention. The introduction of Gal A into the immune system is likely to last for a long time.

项目成果

EBM神経疾患の治療

EBM 神经系统疾病治疗

• 发表时间: 2007
• 作者: Ohashi T;Eto Y.;衛藤 義勝;Eto Y;Eto Y;衛藤義勝;衛藤義勝;衛藤義勝;Eto Y;衛藤義勝;Eto Y;衛藤義勝;衛藤義勝;衛藤 義勝;衛藤義勝;衛藤義勝;衛藤義勝;衛藤 義勝;衛藤義勝;衛藤 義勝;衛藤義勝
• 通讯作者: 衛藤義勝

Current Status of Japanese Pediatric Problems

日本儿科问题的现状

• 发表时间: 2008
• 作者: Ohashi T;Eto Y.;衛藤 義勝;Eto Y;Eto Y;衛藤義勝;衛藤義勝;衛藤義勝;Eto Y
• 通讯作者: Eto Y

Non-invasive high-risk screening for Fabry disease hemizygotes and heterozygotes

• DOI: 10.1007/s00467-008-0846-6
• 发表时间: 2008-09-01
• 期刊: PEDIATRIC NEPHROLOGY
• 影响因子: 3
• 作者: Kitagawa, Teruo;Suzuki, Ken;Owada, Misao
• 通讯作者: Owada, Misao

Reduced a-Gal A enzyme activity in Fabry fibroblast cells and Fabry mice tissues induced by serum from antibody positive patients with Fabry disease.

法布里病抗体阳性患者血清诱导法布里成纤维细胞和法布里小鼠组织中 a-Gal A 酶活性降低。

• 发表时间: 2008
• 期刊: Mol. Gene. Metab. (in press)
• 作者: Ohashi T;Iizuka S;Ida H;Eto Y.
• 通讯作者: Eto Y.

ファブリ病の酵素補充療法最近の進歩

法布里病酶替代疗法的最新进展

• 发表时间: 2008
• 作者: Ohashi T;Eto Y.;衛藤 義勝;Eto Y;Eto Y;衛藤義勝;衛藤義勝;衛藤義勝;Eto Y;衛藤義勝
• 通讯作者: 衛藤義勝