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Development of target therapeutic for PNH using RNA aptamer

Development of target therapeutic for PNH using RNA aptamer
利用 RNA 适体开发 PNH 靶向治疗药物
批准号:
20591123
负责人:
NISHIMURA Jun-Ichi
金额:
$2.91万
依托单位:
依托单位国家:
日本
项目类别:
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份:
2008
资助国家:
日本
项目状态:
已结题
起止时间:
2008 至 2010

项目摘要

项目成果

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To develop safe and effective therapy inhibiting complement mediated hemolysis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), high affinity nuclease-resistant RNA aptamers that bind specifically to C8 or C9 were identified using SELEX methodology. C8-4-101 aptamer clone bound C8 with a Kd of 15nM and a Bmax of 74% and C9-16-8 aptamer clone bound C9 with a Kd of 3nM and a Bmax of 67%, with inhibiting hemolytic activity similar to or greater than control (C5 aptamers). The development of blocking RNA aptamers, using the SELEX procedure against terminal complement proteins C8 or C9, represents a novel potential therapeutic option for PNH.
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通讯作者: 片山直之
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作者: [安宅麻美, 山本裕之, 二若久美, 田上哲也, 森山賢治, 西村純一]
通讯作者: 西村純一
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