Hepatocyte replacement therapy for familial amybidotic polyneuropathy combining iPS cells and gene-repair therapy

结合 iPS 细胞和基因修复疗法治疗家族性淀粉样多发性神经病的肝细胞替代疗法

基本信息

批准号：
21390270
负责人：
ANDO Yukio
金额：
$ 11.73万
依托单位：
Kumamoto University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
财政年份：
2009
资助国家：
日本
起止时间：
2009 至 2011
项目状态：
已结题

项目摘要

From April, 2009 to March, 2012, to develop a curative treatment for familial amyloidotic polyneuropathy(FAP), we obtained somatic cells from FAP patients or transgenic rats possessing a human ATTR V30M gene(ATTR V30M Tg rats) and reprogrammed to pluripotency to generate FAP-specific induced pluripotent stem(iPS) cells, and evaluated the possibility of hepatocyte replacement therapy combining FAP-specific iPS cells and gene-repair therapy using single stranded oligonucleotides(SSOs). In the next project, we will focus on using these FAP-specific iPS cells to elucidate the precise pathogenesis of FAP, improve the efficiency of gene conversion rate, and determine the availability of hepatocyte replacement therapy in the in vivo experiments using ATTR V30M Tg rats, an existing useful FAP animal model.

From April, 2009 to March, 2012, to develop a curative treatment for familial amyloidotic polyneuropathy(FAP), we obtained somatic cells from FAP patients or transgenic rats possessing a human ATTR V30M gene(ATTR V30M Tg rats) and reprogrammed to pluripotency to generate FAP-specific induced pluripotent stem(iPS) cells, and evaluated the possibility of hepatocyte使用单链寡核苷酸（SSO）结合FAP特异性IPS细胞和基因修复治疗的替代疗法。在下一个项目中，我们将重点介绍使用这些FAP特异性IPS细胞来阐明FAP的精确发病机理，提高基因转化率的效率，并确定使用ATTR V30M TG大鼠在体内实验中肝细胞替换疗法的可用性，一种现有有用的小肠动物模型。

项目成果

期刊论文数量（0）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

今日の治療指針

今天的治疗指南

DOI：
发表时间：
2014
期刊：
影响因子：
0
作者：
Tomonori Yamanishi;Masahiro Yashi;Miki Fuse;Hideyuki Abe;Hironori Betsuno;Hideo Yuki;Yoshitatsu Fukabori;Takao Kamai;山西友典;山西友典
通讯作者：
山西友典

Role of the Glutamic Acid 54 Residue in Transthyretin Stability and Thyroxine Binding

DOI：
10.1021/bi901677z
发表时间：
2010-01-12
期刊：
BIOCHEMISTRY
影响因子：
2.9
作者：
Miyata, Masanori;Sato, Takashi;Kai, Hirofumi
通讯作者：
Kai, Hirofumi

Recent news on amyloidosis. Academia Sinica Symposium

关于淀粉样变性的最新消息。

DOI：
发表时间：
2010
期刊：
影响因子：
0
作者：
Guiu J;Shimizu R. D'Altri T,Fraser ST;Hatakeyama J;Bresnick EH;Kageyama R;Dzierzak E;Yamamoto M;Espinosa L;Bigas A.;Terauchi Y.;Ando Y
通讯作者：
Ando Y

大隅鹿屋エリアにおけるプレタールの最新のエビデンスの紹介

介绍大隅鹿屋地区Pletal的最新证据