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Developments and Applications of Statistical Analysis Methods for Rare Diseases Clinical Trials

罕见病临床试验统计分析方法的进展与应用

基本信息

批准号：
21KK0205
负责人：
魚住龍史
金额：
$ 8.07万
依托单位：
Tokyo Institute of Technology (2022)Kyoto University (2021)
依托单位国家：
日本
项目类别：
Fund for the Promotion of Joint International Research (Fostering Joint International Research (A))
财政年份：
2022
资助国家：
日本
起止时间：
2022 至 2024
项目状态：
已结题

项目摘要

本国際共同研究の目的は，国際的に活躍している海外共同研究者と協働して，患者数の限られる希少疾患に対する臨床試験に適用可能な，新たな統計解析手法を開発することを目指すことである．本年度は，希少疾患に対する臨床試験に適用可能な中間解析手法の開発を目指した．臨床試験では，新規治療の開発効率を上げるために，試験の途中段階で中間解析が行われることが多い．中間解析の目的は，新規治療の有効性が検証された場合の早期有効中止と，最終的に有効性が検証される確率が極端に低いことが判明した場合の早期無効中止を行うことにある．しかしながら，希少疾患の臨床試験から得られる小標本データにもとづき中間解析を実施する場合，真値から大幅に乖離した計算結果が得られ，中間解析で誤った意思決定を行う確率が高くなってしまうといえる．本年度の後期からイギリスに渡航したうえで，共同研究者と協働して，希少疾患のように限られたサンプルサイズのもとでも実施可能な中間解析手法として，早期無効中止を行う場合の指標の開発を試みた．共同研究者との議論のもと，まずは単群の臨床試験という簡便な状況設定にて，数値実験をもとに既存法（条件付き検出力や予測検出力）との挙動比較を行った．その結果，既存法の問題点を解決する提案法を考案できた．また，数値実験を行いながら，提案法の理論構築を行った結果，特定の確率分布に従うデータのもとでは，既存法の代替となることが示唆された．

The aim of this international joint study is to develop new statistical methods for limiting the number of patients and for reducing the likelihood of disease associated with clinical trials. This year, we hope that clinical trials for fewer diseases can be applied to the development of intermediate analytical methods. Clinical trial, the new treatment development rate is up, the trial is in the middle of the stage, the analysis is in the middle. The purpose of the intermediate analysis is to determine the early termination of the effective treatment in the case of the final effective treatment in the case of the early termination of the effective treatment in the case of the final effective treatment. In the case of clinical trials for rare diseases, the true value is greatly deviated from the calculation result, and the error rate of rational decision-making is high. In the later part of the year, the co-investigators cooperated with each other to try to reduce the incidence of diseases. The co-investigator's comments include simple condition setting, numerical value setting, existing method (conditional payment force and predictive measurement force) and dynamic comparison. As a result, the existing law problems are solved. The theory of the proposed method is constructed according to the results of the proposed method. The accuracy distribution of the proposed method is determined by the method of substitution.