Interrogating a Novel Gene Editing Strategy for Predominant Tay-Sachs Disease Mutation
Interrogating a Novel Gene Editing Strategy for Predominant Tay-Sachs Disease Mutation
探究泰萨斯病主要突变的新基因编辑策略
批准号：
466725
负责人：
Hung Joshua E
金额：
$1.27万
依托单位：
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2021
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2021-12-01 至 2022-12-01
中文摘要
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英文摘要
Background: Tay-Sachs Disease (TSD) is characterised by toxic build-up of a fatty substance, GM2, within neural tissue. The predominant mutation causing TSD is a small duplicated sequence of DNA. This genetic error arrests production of HexA, an enzyme re
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