Interrogating a Novel Gene Editing Strategy for Predominant Tay-Sachs Disease Mutation

探究泰萨斯病主要突变的新基因编辑策略

基本信息

  • 批准号:
    466725
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 1.27万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Studentship Programs
  • 财政年份:
    2021
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2021-12-01 至 2022-12-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Background: Tay-Sachs Disease (TSD) is characterised by toxic build-up of a fatty substance, GM2, within neural tissue. The predominant mutation causing TSD is a small duplicated sequence of DNA. This genetic error arrests production of HexA, an enzyme re
背景:泰-萨克斯病(TSD)的特征是一种脂肪物质GM2在神经组织中有毒积聚。导致TSD的主要突变是一个小的DNA重复序列。这种遗传错误阻止了酶Re-HexA的产生

项目成果

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