Selektion und Anwendung zielspezifisch bindender Gentherapievektoren mit randomisierten adeno-assoziiert viralen Peptidbanken

一种治疗方法常常是不受欢迎的，也有可能不受限制的。不同的创新Konzept Begegnet DEM DEM Expression von Peptiden MIT zufälLiger Aminosäuresequenz auf der Oberfläche Adeno-assozierter Viren(AAV)Typ 2.Aus solchen sog.您的位置：我也知道>医疗保健>病毒科>。De Möglicherweise U.A.)麻省理工学院DEM Verwenten AAV-Serotyp，2.)Einer unzureichenden Kenntennis der机械师，die zur Transduktion der Zielzellen führt und 3.)他说：“我不知道这是什么意思。”Dese Punkte在两个Jahren angehenen的书房里。我们将在AAV9的基础上提供新的肽库，并根据AAV9-Kapside MIT的选择AAV2-Kapsiden verglichen传输配置文件。基因转换和鉴定的机制是对基因表达进行系统的分析和研究。Schlie？lich wird dch die Kombination von Rezeptor-and ExpressionStart die Grundlage eines Treateutischen Tumorgentransfers in Mausmodell etabliert.

Gentherapievektoren transduzieren oft zu schwach und unselektiv, also unwirksam und potentiell nebenwirkungsreich. Unser innovatives Konzept begegnet dem durch Expression von Peptiden mit zufälliger Aminosäuresequenz auf der Oberfläche Adeno-assoziierter Viren (AAV) Typ 2. Aus solchen sog. Peptidbanken selektierten wir Kapside, die dem Virus das gewünschte Transduktionsprofil verleihen. Doch sind auch Grenzen des Systems offenbar geworden, die möglicherweise u.a. 1.) mit dem verwendeten AAV-Serotyp, 2.) einer unzureichenden Kenntnis der Mechanismen, die zur Transduktion der Zielzellen führt und 3.) der Notwendigkeit eines zusätzlichen transkriptionellen Targetings zusammenhängen. Diese Punkte werden wir in den folgenden 2 Jahren angehen. Es wird eine neue Peptidbank auf der Basis des Serotyps AAV9 entwickelt und das Transduktionsprofil der selektierten AAV9-Kapside mit bereits selektierten AAV2-Kapsiden verglichen. Die Mechanismen der zielgerichteten Transduktion und Identifikation der zellulären Zielstrukturen werden mittels Phagen- Peptidbanken, quantitativer PCR und Genexpressionsanalyse systematisch untersucht. Schließlich wird durch die Kombination von Rezeptor- und Expressionstargeting die Grundlage eines therapeutischen Tumorgentransfers im Mausmodell etabliert.