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AMINOGLYCOSIDE TO CORRECT CELLULAR DEFECT IN CF AIRWAYS EPITHELIA MUTATIONS

AMINOGLYCOSIDE TO CORRECT CELLULAR DEFECT IN CF AIRWAYS EPITHELIA MUTATIONS
氨基糖苷可纠正 CF 气道上皮突变的细胞缺陷
批准号：
6115535
负责人：
JOSEPH Mark PILEWSKI
金额：
$2.06万
依托单位：
CHILDREN'S HOSP PITTSBURGH/UPMC HLTH SYS
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1998
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1998-12-01 至 1999-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6115535
关键词：
child (0-11) chloride channels clinical research clinical trial phase I cystic fibrosis gentamicins human subject human therapy evaluation metabolism disorder chemotherapy respiratory epithelium

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
该研究的目的是进行一项双盲研究，以测试氨基糖苷类药物是否能够诱导STOP突变的通读并恢复鼻黏膜上皮中功能性的CFTR蛋白。囊性纤维化患者将纳入G542X、R553X、W1282X或R1162X停止突变的患者。庆大霉素将应用于一侧鼻孔的鼻黏膜上皮，然后对侧鼻孔将单独接受稀释剂。其中一项检测将用于评估功能性CFTR的恢复情况。本试验为鼻电势差测量。
英文摘要
The objective of the study is to perform a double-blinded study to test the avility of aminoglycoside to induce read-through of stop mutations and restore functional CFTR protein in the nasal epithelium. Cystic fibrosis patients with the stop mutation G542X, R553X, W1282X or R1162X will be recruited. Gentamicin will be applied to the nasal epithelium of one nostril then the contralateral nostril will receive dilulent alone. One assay will be used to assess restoration of functional CFTR. This assay is nasal potential difference measurement.
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