TFEB mediated therapy for lysosomal storage diseases

TFEB 介导的溶酶体贮积病治疗

• 批准号: 26461525
• 负责人: HIGAKI Katsumi
• 金额: $ 3.08万
• 依托单位: Tottori University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2014
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2014-04-01 至 2017-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-26461525/
• 关键词: 転写因子; ライソゾーム病; 脂質代謝; 病態解析; 治療法開発; シャペロン; 脂質蓄積; 神経変性疾患; 先天代謝異常症; 酵素活性; 神経変性

项目成果

Ambroxol chaperone therapy for neuronopathic Gaucher disease: A pilot study.

• DOI: 10.1002/acn3.292
• 发表时间: 2016-03
• 期刊: Annals of clinical and translational neurology
• 影响因子: 5.3
• 作者: Narita A;Shirai K;Itamura S;Matsuda A;Ishihara A;Matsushita K;Fukuda C;Kubota N;Takayama R;Shigematsu H;Hayashi A;Kumada T;Yuge K;Watanabe Y;Kosugi S;Nishida H;Kimura Y;Endo Y;Higaki K;Nanba E;Nishimura Y;Tamasaki A;Togawa M;Saito Y;Maegaki Y;Ohno K;Suzuki Y
• 通讯作者: Suzuki Y

ライソゾーム病に対するpH依存的に不活化する新規シャペロン化合物の開発

开发针对溶酶体疾病以 pH 依赖性方式失活的新型伴侣化合物

• 发表时间: 2015
• 作者: 横井貴之;大橋育子;黒田友紀子;羽田野ちひろ;榎本友美;成戸卓也;升野光雄;黒澤健司;檜垣克美
• 通讯作者: 檜垣克美

ファブリー病に対する両親媒性新規シャペロン化合物の開発

开发用于法布里病的新型两亲伴侣化合物

• 发表时间: 2014
• 作者: Nakamura S;Miki H;Kido S;Nakano A;Hiasa M;Oda A;Amou H;Watanabe K;Harada T;Fujii S;Takeuchi K;Kagawa K;Ozaki S;Matsumoto T;Abe M.;Yu Yi
• 通讯作者: Yu Yi

Molecular basis of 1-deoxygalactonojirimycin arylthiourea binding to human -galactosidase: Pharmacological chaperoning efficacy on Fabry disease mutants.

1-脱氧半乳糖野尻霉素芳基硫脲与人结合的分子基础

• DOI: 10.1021/cb500143h
• 发表时间: 2014
• 期刊: ACS Chem Biol
• 作者: Togawa T.;Takada M.;Aizawa Y.;Tsukimura T.;Chiba Y.;Sakuraba H.;小松誠一郎，森谷昇太，車暁芳，河野範男，宮澤啓介;Akiko Okuda;森谷昇太，小松誠一郎，山﨑佳穗，車暁芳，宮澤啓介;奥田明子;Yu Y,
• 通讯作者: Yu Y,

ライソゾーム病に対するシャペロン療法の開発

溶酶体疾病伴侣疗法的发展

• 发表时间: 2015
• 作者: Kyoko Takano;Takafumi Nishimura;Keiko Wakui;Satoru Takahashi;Yuji Inaba;Tomoki Kosho;Yoshimitsu Fukushima;田村圭冴
• 通讯作者: 田村圭冴